為加快臨床急需境外新藥進入我國 ， 2018年至今 ， 國家藥監局、國家衛健委先后公布三批臨床急需境外新藥名單 ， 涉及73款藥品 。 新京報采訪人員根據丁香園Insight數據庫及公開信息梳理數據發現 ， 三批名單中 ， 已有46款藥物在國內獲批 ， 代謝性疾病、腫瘤、免疫系統疾病為相對集中的治療領域 。
超六成“上榜”藥物已在國內獲批
2018年11月至今 ， 國家藥監局、國家衛健委陸續發布三批次臨床急需境外新藥名單 ， 涵蓋的藥品數量分別為40個、26個、7個 ， 共計73款 。
根據丁香園Insight數據庫及公開信息 ， 新京報采訪人員對名單中的73個藥物進行梳理 。 截至4月19日 ， 名單中已有46個藥物在國內獲批 ， 獲批藥物占比達到63.01% ， 還有個別藥物尚未在國內提交上市申請 。
早在首批名單發布之時 ， 國家藥監局藥品審評中心表示 ， 列入臨床急需境外新藥名單的品種 ， 可按照《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》提交相關資料 ， 直接提出上市申請 ， 中心建立專門通道加快審評 。 尚未申報的品種 ， 可隨時提出與中心進行溝通交流 ， 盡快提出上市申請 。 另據央視報道 ， 在一些臨床特別急需的抗腫瘤藥物審評當中 ， 藥審中心會提早介入到藥物的研發過程中 ， 提前溝通交流 ， 與研發科學家和申請人一起 ， 共同商定全球同步研發策略 ， 使產品可以迅速地跟國外接軌 ， 同步在中國上市 。
2020年11月第三批名單發布時 ， 國家藥監局藥品審評中心還表示 ， 對符合《關于臨床急需境外新藥審評審批相關事宜的公告》規定情形的品種 ， 國家藥監局會同國家衛健委已組織進行了充分遴選 ， 基本解決了臨床急需境外上市新藥在我國上市慢的歷史遺留問題 ， 并且隨著審評審批制度改革的深化 ， ICH（國際人用藥品注冊技術協調會）指導原則的轉化實施 ， 我國已逐步建立了境外新藥在境內同步研發申報的法規制度體系 ， 鼓勵境外新藥在中國境內同步開展研發申報工作 。
代謝、腫瘤、免疫疾病治療領域相對集中
三批臨床急需境外新藥名單涉及的藥物治療領域相對集中 。 其中 ， 14款藥物的適應癥涉及代謝性疾病 ， 如法布雷病、IVA型黏多糖病等罕見病；10款藥物的適應癥涵蓋免疫系統和腫瘤 。 在所有治療領域的分類中 ， 這三個治療領域涉及藥物數量占比達39.53% 。
藥品適應癥涉及較多的治療領域還包括內分泌系統、皮膚疾病、神經系統、心腦血管疾病、血液系統疾病、感染性疾病 。
還有5款藥物的適應癥為銀屑病關節炎 ， 分別為協和麒麟的布羅利尤單抗、諾華制藥的司庫奇尤單抗、禮來制藥的依奇珠單抗、新基醫藥的阿普司特和Janssen Biotech公司的古塞奇尤單抗 。
丙肝也是名單中藥品的常見適應癥 ， 在涉及感染性疾病的5款藥物中 ， 有3款適應癥為丙肝 ， 其中2款來自吉利德 ， 1款為艾伯維旗下藥物 。
除疾病治療領域的分類 ， 罕見病成為占比最高的藥物 。 在三批名單的73款藥品中 ， 罕見病藥物達到37個 ， 占比達到50.68% 。 在已經獲批的46個藥物中 ， 罕見病藥物達到21個 ， 占比45.65% 。
73款藥物中有一款為疫苗產品 ， 即葛蘭素史克旗下的重組帶狀皰疹疫苗 ， 于2020年6月份在國內獲批 ， 適用于50歲及以上成人預防帶狀皰疹 。 公開資料顯示 ， 我國50歲及以上人群每年新發帶狀皰疹病例約為156萬 。 超過99%的50歲及以上人群曾感染水痘-帶狀皰疹病毒 ， 大約三分之一的人在一生中會患帶狀皰疹 。
【數據|最新數據：73款臨床急需境外新藥 超六成在國內獲批】