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捷報！來自上海張江的創新藥物獲美國FDA孤兒藥資格認定

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捷報！來自上海張江的創新藥物獲美國FDA孤兒藥資格認定
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【捷報！來自上海張江的創新藥物獲美國FDA孤兒藥資格認定】新民晚報訊（采訪人員馬亞寧）近日 ， 出自上海張江、用于惡性腫瘤化療所致血小板減少癥適應癥（CIT）的中國創新藥物 ， 獲得美國食品藥品監督管理局（簡稱“FDA”）孤兒藥資格認定 。 它就是恒瑞醫藥自主研發的1類新藥 ， 海曲泊帕乙醇胺片——一種小分子、口服、非肽類促血小板生成素受體（TPO-R）激動劑 ， 獲國家十二五重大專項支持 。 這次獲得FDA孤兒藥資格認定后 ， 臨床試驗及上市注冊進度都將加速 。
孤兒藥（Orphandrug）又稱為罕見病藥 ， 指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品 。 FDA授予的孤兒藥資格認定適用于在美國每年患病人數低于20萬人的罕見病的藥物和生物制劑 ， 并給予相關產品政策支持 。 因此 ， 獲得孤兒藥認定對于新藥研發具有重要意義 。
腫瘤化療相關性血小板減少癥為最常見的化療相關性血液學毒性之一 ， 可增加患者出血風險、延長住院時間 ， 甚至導致化療劑量強度降低 ， 從而影響抗腫瘤效果 。 恒瑞醫藥自主研發的海曲泊帕乙醇胺片是一種口服非肽類血小板生成素受體（TPO-R）激動劑 ， 通過激活TPO-R介導的STAT和MAPK信號轉導通路 ， 促進血小板生成 。 2021年6月 ， 國家藥品監督管理局（NMPA）批準恒瑞醫藥海曲泊帕乙醇胺片上市 ， 用于既往對糖皮質激素、免疫球蛋白等治療反應不佳的慢性原發免疫性血小板減少癥（ITP）成人患者的治療 ， 以及用于對免疫抑制治療療效不佳的重型再生障礙性貧血成人患者的治療 。
2022年1月 ， 海曲泊帕治療惡性腫瘤化療所致血小板減少癥的III期臨床研究獲批在美國開展臨床試驗 。 同時 ， 國內CIT研究也在進行 。 除了美國 ， 海曲泊帕乙醇胺片治療CIT的臨床研究還在歐洲及澳大利亞開展 。 這次海曲泊帕乙醇胺片治療惡性腫瘤化療所致血小板減少癥適應癥在美獲孤兒藥資格認定后 ， 可加快推進臨床試驗及上市注冊進度 。 同時 ， 可享受一定的政策支持 ， 包括但不限于臨床試驗費用的稅收抵免、免除新藥申請費、產品獲批后將享受7年的市場獨占權 。
近年來 ， 恒瑞醫藥大力推進科技創新和國際化戰略 ， 除了上海張江 ， 在美國、歐洲、澳大利亞、日本也都建起了研發中心 ， 形成一支5400多人規?；I化、能力全面的全球研發團隊 ， 其中海外研發團隊170余人 ， 并全面啟動全球產品開發團隊工作模式 ， 有效提高全球臨床試驗效率 。 截至目前 ， 已開展近20項國際臨床試驗 ， 全力推動創新藥海外上市 。