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首張處方！這個罕見病“救命藥”在中國落地

健康知識養生常識

作為臨床急需藥品臨時進口的原研藥 ， 氯巴占日前在北京協和醫院開出全國第一張處方 。 這是一種治療罕見難治性癲癇患兒的藥物 ， 可以說是治療這類疾病的“救命藥” 。 另據消息 ， 治療相關疾病的首款國產藥近期已經獲批上市 。 它的價格怎么樣？能否滿足患者的用藥需求？
氯巴占開出全國首張處方有患兒家屬稱已能開藥
氯巴占是一種用于罕見難治性癲癇患兒治療的藥物 ， 在輔助治療中具有十分重要的作用 。 但由于氯巴占在我國屬于第二類精神藥品 ， 具有一定成癮性 ， 此前沒有在國內審批上市 。
為了滿足患者對氯巴占這類國外已上市、國內無供應的少量特定臨床急需藥品的需求 ， 今年6月 ， 國家衛健委、國家藥監局聯合制定發布了《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴占臨時進口工作方案》 。 《方案》明確 ， 在北京協和醫院牽頭的遍布全國50家三級醫院 ， 進口氯巴占將陸續落地 ， 患兒和家屬經過符合條件的醫師開具處方 ， 可以購買到氯巴占 。
近日 ， 北京協和醫院開出全國第一張氯巴占處方 ， 毛女士的兒子是首位在國內醫院開具處方后使用到原研藥氯巴占的患兒 。
首張處方！這個罕見病“救命藥”在中國落地
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毛女士的兒子在兩歲時患上了嬰兒痙攣癥 ， 服用氯巴占已近5年 ， 之前一直是靠朋友從國外代購 ， 經常面臨著斷藥的風險 。 毛女士說 ， 這類疾病如果不能長期規律服藥很容易反復 ， 甚至帶來并發癥 。
“原來一直網上代購 ， 但是一直怕買到假藥 ， 也挺擔心的 。 現在方便了 ， 因為不用擔心買到假藥了 ， 畢竟醫院開出來肯定是正規途徑 ， 而且不用擔心斷藥了 。 ”
醫生：為其他罕見病藥物的可及性提供解決路徑
北京協和醫院藥劑科主任張波表示 ， 難治性癲癇無論是對患兒還是家庭來講 ， 影響非常嚴重 。 “比如說對患兒的智力發育影響 ， 對他身體的損傷 ， 還有精神壓力都是非常大的 。 ”
張波指出 ， 隨著原研藥氯巴占的進口 ， 國內難治性癲癇患者用藥的可及性問題得到了有效緩解 ， 它為其他罕見病藥物的可及性提供了一種解決的路徑 。
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中國藥科大學藥品監管科學研究院執行院長邵蓉表示 ， 解決罕見病家庭用藥難題的措施主要包括進口原研藥、進口藥品國產化以及仿制等途徑 。 邵蓉介紹 ， 進口藥品的注冊審批 ， 需要經過多道嚴格的程序 ， 近年來針對罕見病用藥 ， 國家藥監部門在嚴格風險獲益權衡的同時 ， 也盡可能縮減上市審批時間 ， 爭取讓罕見病患者和家庭早日看到曙光 。
邵蓉表示 ， 從國外直接進口的藥品 ， 也就是在國外上市的產品 ， 藥品的持有人有興趣到中國市場來 ， 向藥監局提出申請 ， 類似氯巴占這樣符合臨床急需 ， 又是罕見病用藥 ， 還圍繞著兒童用藥 ， 它的程序會適當加快 。 “要看它的臨床數據怎么樣、是否有人種差異的數據等 ， 另外也會涉及到罕見病樣本量的問題 ， 要看如果有臨床研究的話 ， 樣本量受試者人數怎么樣？不過 ， 這類藥品的審批在保證安全性的前提下相對比較靈活 。 ”
企業：國產藥預計十月上市價格比進口藥便宜
此外 ， 治療相關疾病的首款國產藥近期已經獲批上市 。 該企業開發中心副主任廖宗權表示 ， “9月份我們獲得了國家藥品監督管理局核準簽發的《（藥品）注冊證書》 ， 獲得了我們的生產批件 ， 我們公司預計這個產品十月上市 。 ”
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