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脊髓性肌萎縮癥|“救命藥”55萬元一支：用不起藥的小孩，大多數只能活到2歲

住院4天花了55萬藥費是一種什么樣的體驗？有網友感嘆：家里有礦也經不起這么花??！不過，這不是段子，而是真實發生的 。
9月3日，網友“寒江漁夫ABC”在社交平臺上曬出兩張西安交大二附院的費用清單，對醫保提出質疑：“住院4天，自費55萬多，醫保報銷570元” 。很快，“女嬰住院4天花費55萬”的話題沖上熱搜，引起網友熱議 。
9月4日，西安交大二附院對事件作出回應 。西安交大二附院小兒內科神經康復學組帶頭人黃紹平教授表示，2個月前，不滿2歲的女嬰（小花）被確診為脊髓性肌萎縮癥（SMA），經過多方專家會診，在確定小花沒有藥物使用禁忌，家長也同意的情況下，醫院使用諾西那生鈉為小花進行了治療 。
諾西那生鈉是全球首個精準靶向治療SMA的藥物，也是唯一用于治療罕見病脊髓性肌萎縮的特效藥，所以價格昂貴，目前在國內的售價為55萬元 。
小花的母親也對采訪人員表示，自己與網友“寒江漁夫ABC”不認識，不知道費用清單是怎么傳出去的 。但是，對于小花使用高價諾西那生鈉，她本人是知情的，用藥也經過她的同意 。
此外，小花的母親還表示，西安交大二附院沒有多收一分錢，諾西那生鈉確實價格昂貴，網上可以查得到 。
脊髓性肌萎縮癥|“救命藥”55萬元一支：用不起藥的小孩，大多數只能活到2歲
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二、全球僅有3款“天價藥”
目前，治療SMA的方法比較少，全球只有3款治療藥物獲批，分別是反義寡核苷酸藥物（諾西那生鈉注射液）、基因替代療法（索伐瑞韋）和利司撲蘭口服溶液用散（艾滿欣） 。而在我國，只有諾西那生鈉和艾滿欣獲批上市 。
2019年4月，諾西那生鈉注射液在中國上市，單支價格為人民幣699700元 。2021年調整價格后，諾西那生鈉注射液的價格降到55萬/針 。患者治療時，第一年需注射6針，之后每4個月注射1針，可能要終生使用 。
2021年6月，羅氏利司撲蘭口服溶液用散（艾滿欣）獲批，適用于2月齡及以上患者的SMA 。2021年8月，艾滿欣正式在中國市場推出，60mg/瓶的零售價為6.38萬元 。
脊髓性肌萎縮癥|“救命藥”55萬元一支：用不起藥的小孩，大多數只能活到2歲
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據報道，艾滿欣在美國的定價需參考患者的體重，年治療費用約237萬元人民幣 。
而另一款尚未在中國上市的藥物——索伐瑞韋，則被稱為“史上最貴藥”，定價1480萬元人民幣/支，只需一次注射 。
三、好消息：有望納入醫保
對于SMA，患者越早診斷，越早治療，預后越好，家庭負擔也更輕 。對于普通家庭，不但要花大量時間照顧患者，還要承受著巨大的經濟負擔 。
如今，越來越多患者家屬求助于網絡，希望能得到更好的治療 。隨著國家對罕見病SMA的關注，諾西那生鈉已被納入醫保談判日程，這對患者家庭是巨大的好消息 。
脊髓性肌萎縮癥|“救命藥”55萬元一支：用不起藥的小孩，大多數只能活到2歲
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皓皓媽希望，除了能得到學校、老師、同學、醫生、病友家長的幫助，社會也能對罕見病更加關注 。希望在不遠的將來，SMA群體已不再是被遺忘的吶喊者，他們能慢慢走出陰霾，活在陽光之下 。
參考資料：
[1]脊髓性肌萎縮癥. 河南省醫學遺傳研究所. 2021-03-08
[2]中國脊髓性肌萎縮癥治療迎來第2款藥物！開啟口服治療時代 .e藥環球. 2021-06-18
[3]等待陽光：脊髓性肌萎縮癥患者的求生錄.浙江大健康 .2019-12-13
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