進博會上，多款前沿“孤兒藥”亮相！這些“醫學科普”很文藝( 三 ) _健康小知識

罕見病藥讓治療有了選擇
今年進博會上，武田制藥在罕見遺傳與血液疾病領域5款創新產品亮相：用于移植后抗巨細胞病毒（CMV）感染或疾病治療的馬立巴韋迎來“亞洲首秀” ， “罕見出凝血創新藥家族”全系列產品重磅登場。 “家族”成員包括治療獲得性血友病的注射用Susoctocogalfa、治療血管性血友病的注射用Vonicogalfa、治療A型血友病的注射用培重組人凝血因子Ⅷ ，以及治療血栓性血小板減少性紫癜的重組ADAMTS-13 。 4款創新藥物分別針對不同類型、不同治療需求的罕見出凝血疾病患者提供全新的治療選擇。

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近年來，得益于進博會溢出效應，武田多款創新藥物加速進入中國。自2018年首屆進博會以來，武田制藥已有五款罕見遺傳及血液疾病領域的創新產品在華獲批，覆蓋血友病、法布雷病、戈謝病、遺傳性血管性水腫等多個疾病領域。
進博溢出效應：
“首展”后落地“首處”
從首展到首處，罕見病藥正在惠及更多患者。采訪人員注意到，今年，葛蘭素史克攜全球首個靶向人抗白介素-5（IL-5）單克隆抗體新可來（美泊利珠單抗注射液）登陸第五屆進博會舞臺，但此次它擁有了不同的“身份” 。得益于進博會的“溢出”效應，去年來進博會首秀的新可來快速在中國獲批用于成人嗜酸性肉芽腫性多血管炎（EGPA）這一罕見疾病，隨后首批處方正式落地。

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副總裁、葛蘭素史克中國總經理齊欣表示：“美泊利珠單抗是葛蘭素史克在特藥領域寄予厚望的一款重磅產品，它在與嗜酸粒細胞相關的一系列炎性疾病治療和未來應用中表現出巨大潛力。未來，我們將持續推進臨床研究，不斷拓展適應癥，同時也期待借助進博會的溢出效應，為更多受累于嗜酸粒細胞增多引起的炎性疾病的中國患者提供治療新選擇。 ”
突破性療法孤兒藥頻頻首秀

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龐貝病是一種罕見的常染色體隱性遺傳病，如果不及時治療，會導致多個器官系統的進行性和不可逆的損傷，并導致過早死亡。在今年的進博會上，賽諾菲引入Nexviazyme ，可用于龐貝病患者的長期治療。 Nexviazyme已獲得FDA授予的突破性療法的稱號。目前已在美國、日本和歐洲等地獲批，或成為龐貝病的新標準治療。

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此外，賽諾菲在本次進博會上還展示了獲得歐盟和美國授予孤兒藥資格的Cablivi ，這是旗下Ablynx公司開發的一種二價抗血管性血友病因子的納米抗體。可用于治療獲得性血栓性血小板減少性紫癜(aTTP)患者的血小板減少癥、組織缺血和器官功能失常。目前Cablivi已在歐美獲批治療aTTP 。
據了解，全球目前已知罕見病已超7000種、患者人數多達3億，中國有2000多萬患者正在與罕見病作斗爭，并以每年20萬的人數遞增。罕見病病因復雜， 80%以上的罕見病由遺傳因素導致， 70%在兒童期發病， 30%的患兒無法存活到5周歲以上。目前，全球僅有不到10%的罕見病有獲得官方批準和認可的治療方法，而藥品僅是其中的一部分。期待更多前沿藥品能為中國罕見病患者帶去生的希望。
來源：東方網
采訪人員：劉軼琳
編輯：33、卞英豪
審稿：錢程燦返回搜狐，查看更多
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