2000 萬一劑+私人訂制，它刷新世界最貴藥物記錄( 二 ) _健康小知識

同時， FDA提示了使用該療法存在潛在血液腫瘤風險，因此患者應當對其血液保持至少15年監測，在給藥期間，還應監測患者超敏反應，關注血小板減少和出血情況。最常見的不良反應包括血小板和其他血細胞水平下降，其次是粘膜炎、發熱性中性粒細胞減少、嘔吐、發熱等癥狀。

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目前TIF已經將其納入指南推薦
到底值不值？
而對于這款標價280萬美元（折合人民幣超2000萬元）的藥物而言，其另一巨大爭議在于「花費與收效」。
Bluebird曾估計，在患者的一生中，治療和相關護理的成本將超過600萬美元（折合人民幣超4350萬），而Zynteglo通過改善生活質量和延長壽命能為患者帶來210萬美元（折合人民幣超1523萬）的收益。
劉莎醫生介紹：「TDT（輸血依賴型）患者的治療如果沒有做造血干細胞移植或其他根治的話需要終身輸血和排鐵，費用每月輸血加排鐵需要數千元（與輸血量及鐵過載程度相關），還可能有鐵過載相關的合并癥（比如：心臟功能衰竭、內分泌相關問題）需要治療。
Zynteglo這種『一次性』藥物是基因替代治療，如果成功能夠使TDT患者擺脫輸血以及鐵螯合劑，降低經血液傳染疾病的風險，降低鐵過載的危害。患者壽命和生活質量都可以有很大的改善，相對于造血干細胞移植安全性更高。但是基因治療花費過高，存在失敗風險。」
2019年， Zynteglo曾獲得歐盟有條件批準，當時的定價約為160萬歐元（折合人民幣約：1154萬），可分期5年付款。但由于在德國等國家報銷困難而退出市場，隨后，該公司因削減開支而關閉了歐洲業務。
此次Zynteglo在美國上市， Bluebird推出了一種新的付款方式，即一次性預付后，若患者未達到輸血獨立（12月內無需輸血）的治療效果，即退還80%的治療費用。而從臨床的角度出發，「Zynteglo的性價比」仍會是選擇的重要因素。
吳學東認為：「對于絕大部分地貧病人來說，造血干細胞移植是根治的辦法。目前國內的技術已經比較成熟，半相合移植成功率甚至已經超過國外，目前半相合移植在國內頂尖的移植中心能取得九成無病生存率，這就意味著患者大部分能找到供者，并且治療費用較低，國內的移植價格多在50萬元以下。
從治療需求來看，沒有供者、錯過最佳移植時機的患者可能會選擇基因治療。基因治療的長期安全性目前還在進一步觀察中，患者需要綜合考慮價格與風險。
【2000 萬一劑+私人訂制，它刷新世界最貴藥物記錄】而從未來的角度來看， 280萬美元的價格在國內可能比較難實現。基因治療分為病毒載體（例：Zynteglo）、基因編輯技術兩類，而這兩類的產品國內公司都已經在研發，目前藥監局已經批準了3家企業進行臨床1+2期試驗，將來還會有更多競爭者跟上。」（策劃：Leu.）