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諾獎加持的基因療法，也不能當即變成靈丹妙藥( 二 )

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在我們的認知里（尤其是AAV-CRISPR基因療法泛起之前） ， 遺傳病好像是一類無法攻克的疾病 。
AAV-CRISPR基因療法的泛起和應用逐漸改變了我們的這一固有觀念 。
諾獎加持的基因療法，也不能當即變成靈丹妙藥
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基因治療發展歷程（截至2019年） ， 圖片來自ingeneuityhub.com
基于AAV的基因療法 ， 從泛起到如今能夠安全地治療遺傳疾病 ， 已有30多年的時間 。
1980年代末和1990年代初 ， 基于AAV的動物和人類基因治療逐漸受到一些科研機構的關注 。
1995年 ， 第一個患有囊性纖維化的患者接受了基于AAV的基因治療 。
在此后的10年間 ， 使用基于AAV的基因療法治療其他遺傳疾?。ㄈ缪巡）的試驗也投入研究中 。
2012年 ， 歐洲藥品管理局（EMA）首次批準 ， 將基于AAV的基因療法用于治療脂蛋白脂肪酶缺乏癥（LPLD） 。
同年 ， 科學家發現可以通過CRISPR/Cas9技術來修改特定的DNA序列 。
2017年 ， 美國食物與藥品監督管理局（FDA）首次批準了體內基因療法 。 截至2020年 ， FDA已確定了6項基因治療指南 ， 包括基因療法研究和臨床開發的指南草案 ， 另外批準了2種基于AAV的基因療法 。
相較于其他療法 ， AAV-CRISPR基因療法發展相稱迅速 ， 但它也存在一些挑戰 ， 這或許是此次臨床試驗不利的原因之一 。
AAV-CRISPR基因療法面臨的挑戰
每一項新技術從泛起到成熟的過程 ， 都需要科學家們披荊斬棘、前赴后繼地研究 ， AAV-CRISPR基因療法也不例外 。
2020年 ， 高光坪、張鋒、王丹三人聯合在《細胞》（Cell）雜志發文 ， 總結了AAV-CRISPR基因療法面臨的挑戰 。
諾獎加持的基因療法，也不能當即變成靈丹妙藥
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論文截圖 ， 截圖來自cell.com
論文指出 ， AAV-CRISPR基因療法面臨的題目有許多 ， 主要如下：
如斯種種 ， 都是AAV-CRISPR基因療法在發展過程中不得不去面對 ， 并要解決的題目 。
Editas：失望但不氣餒
當然 ， EditasMedicine公司面對EDIT-101的I/II期臨床試驗（Brilliance）數據 ， 固然有些失望 ， 但并不氣餒 。
“此次試驗的結果為遺傳性視網膜疾病項目提供了理論上的支持和證實 。 我們已經證實 ， 對于特定的患者而言 ， CRISPR基因編纂治療藥物是安全的 。 ”EditasMedicine總裁兼首席執行官吉爾摩·奧尼爾（GilmoreO"Neill）表示 。
成功老是需要不斷地試探 ， 過程可能會磕磕絆絆 ， 也需要經由“山重水復疑無路” ， 才能柳暗花明 。 本文來自微信公家號：深究科學（ID：deepscience） ， 作者：徐詩露 ， 責編：李曉韋 ， 原文標題：《張鋒創立的公司臨床受挫 ， CRISPR基因療法接下來的挑戰更大》 ， 題圖來自：視覺中國
近些年 ， CRISPR技術發展迅猛 ， 成為了生物醫藥、作物培育等領域的“當紅明星” 。
然而 ， 近日張鋒創立的EditasMedicine公司 ， 卻在CRISPR藥物的臨床試驗中 ， 面臨了一次“滑鐵盧”——他們用來治療先天性黑蒙癥的CRISPR藥物 ， 臨床試驗結果并不理想 。 目前 ， Editas已暫停了這項試驗 。
曾大放異彩的CRISPR基因療法是如何發展起來的？為何它會屢屢受挫 ， 卻又被業內普遍看好 ， 未來這一技術又該何去何從？
第一家上市的CRISPR基因編纂公司遭遇“滑鐵盧”
合法CRISPR基因編纂成為舉世矚目的新技術時 ， 挫折也找上門來了 。
2022年11月17日 ， 專注于研發CRISPR基因編纂藥物的EditasMedicine公司 ， 宣布了EDIT-101的I/II期臨床試驗（Brilliance）的數據 ， 因結果不理想而暫停試驗 。
EditasMedicine是由華裔科學家張鋒創立的 ， 也是世界上第一家上市的CRISPR基因編纂的公司 。