1. 首頁 > 健康養生 > >

諾獎加持的基因療法，也不能當即變成靈丹妙藥( 三 )

健康知識養生常識


他們近期研發的EDIT-101 ， 是一種體內CRISPR/Cas9基因編纂藥物 ， 用于治療Leber先天性黑蒙癥10型（以下簡稱LCA10）引起的失明 。
LCA10是一種遺傳性視網膜退行性疾病 ， 至少由18個不同的基因突變引起 ， 十分復雜 。
諾獎加持的基因療法，也不能當即變成靈丹妙藥
文章圖片
EditasMedicine公司對LCA10的先容 ， 截圖來自editasmedicine.com
EditasMedicine的研究職員之所以專注于研發LCA10的基因治療 ， 是因為Leber先天性黑蒙癥是兒童患上遺傳性失明的常見原因 ， 會導致嚴峻的視力喪失 ， 嚴峻的有可能完全失明 。
全球每10萬名兒童中就有3人深受其害 ， 目前 ， 我們依然沒有能針對這種嚴峻罕見病的有效治療方法 。
在所有LCA疾病中 ， 最常見的就是LCA10 ， 這一類疾病是由CEP290基因突變引起的 。
因此 ， EditasMedicine公司的EDIT-101恰是利用CRISPR/Cas9基因編纂技術 ， 對突變的CEP290基因進行編纂 ， 但愿能匡助患者恢復感光細胞的功能 。
設法是好的 ， 技術也是頂尖的 ， 然而臨床數據卻不盡如人意 ， 這給研究者帶來了很多無奈 。
【諾獎加持的基因療法，也不能當即變成靈丹妙藥】LCA10的臨床試驗是怎么開展的？