Akero 宣布 Efruxifermin 獲 FDA 突破性療法認定用于 NASH _健康小知識

2022年12月9日訊/香港邁極康hkmagicure/--AkeroTherapeutics,Inc.2022年12月08日宣布Efruxifermin（EFX）已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的突破性療法認定，用于治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。

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NASH（非酒精性脂肪性肝炎）是NAFLD（非酒精性脂肪性肝病）的一種嚴重形式，估計影響1700萬美國人。 NASH的特征是肝臟脂肪過度蓄積，導致肝細胞應激和損傷，導致炎癥和纖維化，可進展為肝硬化、肝衰竭、癌癥并最終死亡。目前尚無獲批用于治療該疾病的治療方法， NASH是美國和歐洲肝移植和肝癌增長最快的原因。
FDA的突破性療法認定是基于HARMONY于9月發布的主要數據， HARMONY是一項在活檢確診的肝硬化前NASH、纖維化2期或3期（F2～F3）患者中開展的EFX2b期研究。該研究符合其主要和次要組織學終點，選擇這些終點以匹配FDA接受的注冊試驗終點。
在HARMONY中， Akero觀察到50mg和28mgEFX均使肝纖維化至少改善一個階段，第24周時NASH未惡化（分別為41%和39%），而安慰劑組為20% 。

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除達到該主要終點外，研究還達到兩個關鍵次要終點， 50mg和28mg治療組分別有76%和47%的患者達到NASH緩解且無纖維化惡化，而安慰劑組為15% 。

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此外， 50mg和28mg治療組分別有41%和29%的患者達到纖維化和NASH緩解至少一期改善，而安慰劑組為5% 。

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Efruxifermin(EFX) ，以前稱為AKR-001 ，是Akero的NASH先導候選產品
Efruxifermin(EFX)是通過模仿天然FGF21的生物活性譜設計而成，融合Fc延長半衰期，同時替換了FGF21序列中的某些氨基酸；FGF21是一種負責緩解細胞應激和改善代謝調節的激素。半衰期達到3-4天，可以實現每周1次或每2周1次皮下注射給藥。迄今為止在臨床試驗中通常耐受良好。

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【Akero 宣布 Efruxifermin 獲 FDA 突破性療法認定用于 NASH】目前正在進行的2b期HARMONY研究中進行評估。 EFX旨在逆轉纖維化，減少肝臟脂肪和炎癥，增加胰島素敏感性，改善脂蛋白。這種整體方法有可能解決NASH復雜的多系統疾病狀態，包括改善與心血管疾病相關的脂蛋白風險因素-NASH患者的主要死亡原因。
2021年10月19日美國食品藥品監督管理局（FDA）授予其研究efruxifermin（EFX）治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的先導項目快速通道資格。
?AkeroTherapeutics,Inc.是一家處于臨床階段的公司，為患有嚴重代謝性疾病且醫療需求未得到滿足的患者開發治療藥物。 Akero總裁兼首席執行官AndrewCheng醫學博士說：“隨著NASH的全球患病率持續上升，我們比以往任何時候都更加致力于開發能夠全面治療NASH并迅速逆轉纖維化的療法。這一認定對Akero和NASH社區來說是一個重要的里程碑，因為我們將繼續評估EFX作為一種潛在的基礎單一療法。 ”返回搜狐，查看更多
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