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諾西那生|一針70萬變3萬，“天價”是怎樣“砍”下來的

國家藥品患者諾西諾西那生用藥醫保罕見病目錄高值談判一針

本報采訪人員彭韻佳、龔雯、趙久龍
業內一般把年花費超百萬元的藥品稱為高值藥品 。 盡管已有數十種罕見病用藥納入醫保 ， 但此前從來沒有一款高值罕見病藥進過國家醫保 。
12月3日 ， 國家醫保局公布74種新藥進醫保 ， 廣受關注的“70萬元一針”天價藥諾西那生鈉位列其中 ， 同入醫保的高值罕見病藥阿加糖酶α注射用濃溶液 ， 此前年費用也普遍在百萬元級 。 這意味著一些罕見病患者將獲得藥品大幅降價和醫保按比例報銷的雙重利好 。
而同樣備受關注的“120萬元一針”的抗癌藥阿基侖賽卻沒能進入此次醫保談判環節 。 關于高值藥品進醫保一事再度引發熱議 ， 頻頻討論的背后是老百姓對“用得起藥”的迫切需求 。
為何有的高值藥品進醫保 ， 有的卻被“拒之門外”？醫保目錄在動態更新實現“騰籠換鳥”惠及更多人群時 ， 舍與得之間算好“民生經濟賬”的標尺在哪？高值藥品進醫保 ， 會否提高醫保基金運行風險？沒進醫保的高值藥品如何提高可及性？新華每日電訊采訪人員就此展開調研 。
一針70萬元降到“地板價” ， “真是一個奇跡”
首輪報價即降至5萬多元一針 ， 最終經過8輪談判后 ， 全球首個用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的諾西那生鈉注射液以低于3.3萬元每針的“地板價”進入新版醫保目錄 ， 這對患者來說無疑是一個振奮人心的消息 。 這一奇跡背后是國家醫保局與企業約90分鐘你來我往、分厘必爭的談判博弈 。
2020年8月 ， 諾西那生鈉注射液曾以“70萬元一針”的天價進入公眾視野 ， 從而引發熱議；今年 ， 諾西那生鈉注射液降至55萬元 ， 再次受到關注 。
“這對不少患者來說是一個重要的人生轉折點 。 ”公益組織美兒SMA關愛中心主任邢煥萍說 ， 在已經收集到的2000多名患者數據中 ， 有73%的孩子是6歲以下的幼童 ， 如果不用藥 ， 患有嚴重的1型SMA患兒肌肉萎縮后甚至沒法吃飯、喝水 ， 乃至會危及生命 ， 用藥后可以有效遏制病情惡化 。
來自江西的患兒毛毛10個月時被確診為SMA ， 2歲半病情惡化 ， 家里決定湊錢給孩子使用諾西那生鈉注射液 ， 半年多的時間注射了5針 ， 孩子在行動方面出現較為明顯的改善 。
“兩年的時間 ， 這個藥從國內上市到進醫保 ， 真的是一個奇跡 。 ”毛毛媽媽說 ， 但是在此次醫保談判結果出來前 ， 毛毛一家已經再次湊錢準備來年的治療費用 。 “無論能不能進醫保 ， 我都要做好讓孩子能繼續用藥的準備 。 ”
此前 ， 諾西那生鈉注射液申報了2020年醫保談判 ， 然而擁有在SMA領域最大臨床研究數據的諾西那生鈉由于價格過于昂貴等多種因素 ， 無緣當年國家醫保藥品目錄 。
“一直以來 ， 將符合條件的罕見病治療藥品按規定納入醫保支付范圍都是我們努力的方向 。 ”國家醫保局醫藥服務管理司司長黃華波說 ， 此次目錄調整共新增7種罕見病藥品 ， 首次實現高值罕見病藥進醫保 ， 至此2021年版國家醫保藥品目錄已經納入40余種罕見病用藥 。
【諾西那生|一針70萬變3萬，“天價”是怎樣“砍”下來的】除了諾西那生鈉注射液 ， 用于治療罕見病法布雷病、需要患者長期使用的阿加糖酶α注射用濃溶液同樣以“遠低于市場價”進入醫保 。 而在此前 ， 這種藥的年治療費用超過百萬元 。
對此 ， 該藥品生產方武田中國總裁單國洪說 ， 醫保目錄調整納入更多罕見病領域的創新藥物 ， 這在一定程度上顯示 ， 相關部門在醫保目錄調整過程中 ， 支持具有顯著臨床需求和高價值藥物的導向 。
進醫保只是高值藥品邁向普通老百姓的第一步 。 罕見病用藥入保的執行也是醫保體系落地的“深水區” ， 它牽涉到各地地方醫保和商保細則的更新落實 ， 在新的醫保目錄落地后 ， 定點醫療機構和定點零售藥店的“雙通道”需要盡快滿足藥品供應保障和臨床使用 ， 打通患者用藥“最后一公里” 。