NEJM:慢病毒基因療法拯救10名“泡泡男孩”,幫助重建免疫系統( 二 )


NEJM:慢病毒基因療法拯救10名“泡泡男孩”,幫助重建免疫系統
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1名患兒因為在基因治療前持續感染巨細胞病毒 , 進一接受了第二次輸注治療 , 現在他已無感染 , 且具有了良好的T細胞B細胞 , 所有的結果都比之前接受骨髓移植的ART-SCID患者更好 。
這項臨床試驗的領導者MortonCowan博士表示 , 這項基因療法幫助患兒建立了更好的B細胞免疫 , 這有助于他們避免慢性肺部疾病問題 , 這類疾病通常發生在接受標準療法骨髓移植的ART-SCID患者的童年后期 。
論文鏈接:
1.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2206575
2.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2027675
3.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1815408
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