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2023年有望獲批的十大潛在重磅療法

健康知識養生常識

▎藥明康德內容團隊編輯
時光如白駒過隙 ， 一轉眼我們已邁入了新的一年 。 在2022年 ， 美國FDA批準了37款創新藥 ， 我們在此前發布的《
2022年美國FDA批準新藥深度盤點
》中對其中10款完成“從零到一”突破的新藥進行了解析 。
回顧過去 ， 而后需要展望未來 。 那么新的一年 ， 生物醫藥產業可能會有哪些重磅進展？日前 ， Evaluate發布了一份報告 ， 對2023年的產業發展做了預測 。 報告指出 ， 有10款創新療法可能在2023年獲批 ， 并在未來有望成為重磅療法 。
2023年有望獲批的十大潛在重磅療法
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Lecanemab（衛材/渤?。?br /> 在2022年年底召開的阿爾茨海默病臨床試驗大會上 ， 多家公司公布了靶向淀粉樣蛋白抗體療法的最新臨床試驗結果 。 其中 ， 衛材和渤健聯合開發的靶向淀粉樣蛋白的抗體lecanemab在
3期臨床試驗
中將評估患者認知和日常功能水平的CDR-SB評分增加速度降低27% ， 并在18個月里將淀粉樣蛋白沉積水平降低約70% 。 這一結果代表著靶向淀粉樣蛋白的阿爾茨海默病療法在3期臨床試驗中的重要突破 。 2022年5月 ， 這兩家公司向美國FDA
遞交了這款療法的生物制品許可申請（BLA）
【2023年有望獲批的十大潛在重磅療法】。 2022年7月 ， 美國FDA授予了該在研療法以
優先審評資格
， PDUFA日期為2023年1月6日 。
SRP-9001（Sarepta/羅氏）
SRP-9001是SareptaTherapeutics和羅氏共同開發的針對杜氏肌營養不良癥（DMD）的“基因遞送”療法 ， 旨在將目的基因運輸到肌肉組織以產生抗肌萎縮蛋白（dystrophin）的主要成分 。 在2022年的國際神經肌肉疾病大會上 ， 這兩家公司共同發布了SRP-9001的
多項研究結果
， 這些結果證實該療法對DMD患者有著持續的療效 。 同年11月 ， FDA接受了Sarepta公司向美國FDA遞交的該療法的BLA申請 ， 并授予
優先審評資格
。 新聞稿指出 ， 若獲批 ， SRP-9001將成為首個治療DMD的基因療法 。 FDA預計于2023年5月29日前公布審評結果 。
Pegcetacoplan（Apellis）
Pegcetacoplan是ApellisPharmaceuticals公司開發的一種玻璃體內注射的靶向補體C3的聚乙二醇化（PEGylated）雙環肽療法 ， 可用以治療由年齡相關性黃斑變性（AMD）引起的地圖樣萎縮（GA） 。 雙環肽分子集抗體、小分子藥物及肽類的特性于一身 ， 具有與抗體類似的親和性和精確的靶向特異性；同時 ， 由于它們分子量較小 ， 使得其能夠快速深入地滲透組織 。
在3期臨床試驗中
， 試驗24個月時的數據顯示 ， 此藥品用于治療由年齡相關性黃斑變性（AMD）引起的地圖樣萎縮（geographicatrophy）的療效隨著時間而增加 。 2022年7月 ， 該療法獲得了FDA授予的
優先審評資格
。 FDA預計于2023年2月26日前 ， 對該療法的新藥申請（NDA）完成審查 。
2023年有望獲批的十大潛在重磅療法
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圖片來源：123RF
Donanemab（禮來）
Donanemab是一款靶向β淀粉樣蛋白的單克隆抗體 。 同樣在2022年年底召開的阿爾茨海默病臨床試驗大會上 ， 禮來公布了donanemab在
一項3期臨床試驗
中的積極數據 。 在治療6個月后 ， 與基線相比 ， donanemab將早期阿爾茨海默病患者大腦中的淀粉樣蛋白斑塊水平降低65.2% ， 而活性對照組這一數值為17.0% 。 這一數據顯示donanemab能夠在治療早期階段迅速有效地改變阿爾茨海默病的生物學 。 此前公布的
2期臨床結果
顯示 ， 該療法能夠緩解早期阿爾茨海默病患者的認知和日常生活能力的衰退速度 。 2022年8月 ， donanemab獲得了美國FDA授予的優先審評資格 ， FDA將使用加速批準通道對其BLA進行審評 。