藥品目錄|昔日“天價藥” 今朝“落了地”

昔日“天價藥” 今朝“落了地”
第一天,寶寶用上了
1月1日上午10時許,在河南省兒童醫院住院部,一針諾西那生鈉注射液被順利推進患兒依依(化名)體內。短短兩分鐘的注射,承載了幾多關注、努力與欣喜。
新年第一天,也是諾西那生鈉納入醫保后“落地”實施的第一天。全國11個省市的脊髓性肌萎縮癥(簡稱SMA)患者,首批接受了注射治療。包括依依在內,河南有6名患兒打上了“落地”后的諾西那生鈉。
諾西那生鈉是我國首個獲批治療SMA的進口藥物,此前每支售價近70萬元。去年11月11日,在醫保目錄藥品談判現場,該藥經歷連續8輪“靈魂砍價”;12月3日國家醫保局公布2021年國家醫保藥品目錄調整結果,該藥納入醫保,經二次報銷及政策優惠后,每支價格降為不到1.7萬元。
依依側躺著,護士用手機播放動畫片吸引她的注意力,6名醫護人員圍在病床兩側實施注射治療。診室外,還有5名北京兒童醫院的專家隨時保障。
藥品目錄|昔日“天價藥” 今朝“落了地”】 幾天前,依依入了院,院方立即組織骨科、呼吸、重癥、康復等多學科專家進行會診,并多方溝通,通過專用車輛,將諾西那生鈉運抵醫院。注射前,每個環節密切配合,確保藥品溫度始終保持在2℃—8℃。
“從‘入?!健涞亍?,不到一個月!”省兒童醫院大內科、PICU主任金志鵬說,“越來越多人關注小眾患者群體,這讓我們特別振奮。病種可以罕見,治療不應‘罕見’?!?br /> 除第一年需要注射6次外,從第二年起,SMA患者每年要注射3次,治療伴隨終身。依依的媽媽說,以前一年幾百萬元的治療費,根本負擔不起,現在只需要花幾萬元?!昂⒆佑芯攘?,我們家的天亮了?!彼馈?br /> 根據世界衛生組織定義,罕見病為患病人數小于總人口0.65‰至1‰的疾病。2018年,國家相關部門聯合發布了《第一批罕見病目錄》,共收錄121種罕見病。目前已有40余種罕見病藥物被納入國家醫保藥品目錄,去年7個罕見病藥物談判成功,價格平均降幅達65%。
截至當天22時,依依身體情況平穩,沒有出現不良反應。
“這是一份最好的新年禮物”“大家給力小家暖,小家幸福大家安”……新年第一天,眾多網友紛紛留言點贊。(采訪人員 柯楊 李倩)