官宣!FDA正式發布2022年新藥年度報告(附全文鏈接)( 二 )


Pedmark(sodiumthiosulfate)是首款獲批用于在接受順鉑化療的兒科患者中降低聽力喪失風險的療法 。
Vidaza(azacitidine)在2022年獲得CDER批準治療年齡一個月以上的新確診幼年粒單核細胞白血病患者 。 這是針對這種白血病類型的首個獲批療法 。
Vijoice(alpelisib)在2022年獲批治療PIK3CA相關過度生長疾病譜系(PROS)(PROS) , 這是一種主要影響兒童的罕見過度生長綜合征 。 這是針對這一適應癥的首款獲批療法 。
Xalkori(crizotinib)獲批治療無法切除、復發或難治性炎性ALK陽性肌纖維母細胞瘤(IMT)患者 。 這是用于治療IMT的首款獲批藥物 。