移植|干細胞拯救不美麗的“蝴蝶病”

近日，德國明特斯大學研究團隊的一項跟蹤實驗證實干細胞與基因聯合治療“蝴蝶病”具有長期效應，能使皮膚長期保持穩定性！
“蝴蝶病”：大皰性表皮松解癥
想必大家都對“蝴蝶公主”含香在蝴蝶中翩翩起舞的絕美畫面印象深刻吧！但是蝴蝶病卻不是什么美麗的疾病，它有一種讓人感到驚悚的畫面感。

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“蝴蝶病”的專業學名叫做大皰性表皮松解癥（Epidermolysis bullosa,EB）,該疾病最可怕的一點就是只要皮膚輕輕一碰就會溶解。
EB是一種很罕見的遺傳性皮膚疾病，往往一出生或幼兒期就會開始患病，新生兒中的發病率大概為5萬分之一。該病主要表現為皮膚的脆性增加，只要皮膚受到輕微的摩擦，就可以導致皮膚表皮和真皮分離，同時產生水皰和血皰，逐漸出現潰爛和并指，導致大部分手部功能喪失。EB不僅病情嚴重，而且治療難度大，常常由于嚴重感染而致命。但是醫學家們總是在不斷努力，為此類患者帶來新的希望。
干細胞移植皮膚6年生長健康且100%穩定
2015年，由德國和意大利聯合出手，通過干細胞移植和基因編程手段成功拯救了一名皮膚表面受損程度高達80%的患者。這也是治療如此高難度“蝴蝶病”的首次成功案例。
干細胞治療EB是一種很客觀，且具有吸引力的一種方法。干細胞最吸引人的地方在于它具有免疫調節、刺激組織再生、減少纖維化（即可防止瘢痕生成），以及向受損組織遷移等作用。因此，在治療EB上具有很大的潛力。

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德國明特斯大學的Kückelhaus博士和Tobias Hirsch教授研究團隊長期跟蹤隨訪了一名經干細胞移植聯合基因編程治療的7歲EB患兒，6年后的結果證實該治療方法很成功，男孩移植皮膚生長的很好，且百分之百的穩定。
同時，Hirsch教授表示，在取得這個積極的、有希望的結果之后，將進一步展開廣泛的臨床研究，目的是讓干細胞移植聯合基因編程療法成為更多EB患者的一種選擇。2016年在日本上市的針對移植物抗宿主病的骨髓間充質干細胞產品Temcell，正被拓展至大皰性表皮松解癥（EB），其臨床研究成果值得期待。
間充質干細胞輸注治療能有效減輕EB嚴重程度
此外，2021年韓國首爾歷史最為悠久的延世大學研究團隊對6名EB患者（4名成人，2名兒童）通過靜脈輸注間充質干細胞，并隨訪觀察24個月后發現：通過輸注間充質干細胞，可能有效減少患者EB嚴重程度，包括減少體表面積損害、水皰數量以及疼痛瘙癢。
多數患者在治療后的56天皮損面積達到了至少50%的愈合程度，可見通過靜脈輸注間充質干細胞治療EB同樣具有積極作用。

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【 移植|干細胞拯救不美麗的“蝴蝶病”】干細胞治療為這種可怕的疾病帶來了新的希望，也讓更多的孩子能像其他小朋友一樣，自由的生活在陽光下，和小伙伴們開心的玩耍，不再恐懼。經過多年的努力，我們可以在各個領域發現干細胞的身影，就像在今年《令人心動的offer-醫學生季》中那一句經典的話一樣“干細胞擁有無限的可能”。