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疾病|藥監局已經綠燈全開，就等藥來( 二 )

疾病用藥指南雜志賽諾菲


在2021年中國罕見病大會上 ， 時任國家藥監局藥品注冊司化藥處處長的徐曉強總結：通過法規制度的建立 ， 加快了罕見病新藥上市的進程 ， 這是藥監局近年來的政績之一 。
《第一批罕見病目錄》發布之后 ， 國家藥監局主要做了3大塊工作：一是加快審評審批 ， 降低企業的時間成本；二是幫助企業臨床開發 ， 減少企業的研發成本；三是對罕見病藥品進行數據保護 ， 保證上市后一定期限內的回報 。

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在加快審批上 ， 藥監局窮盡了各種手段 。 一般情況下 ， 新藥的審批時間為130個工作日 ， 在《第一批罕見病目錄》發布之后 ， 藥監局將罕見病藥的審批時間壓縮到70個工作日以內 。
這就像是從綠皮火車直接換乘了高鐵 。
壓縮審批時限 ， 賽諾菲的體會尤其明顯 。 在多發性硬化癥納入《第一批罕見病目錄》之后 ， 賽諾菲的治療藥物“奧巴捷”在短短58天內上市 ， 創下了當年中國罕見病用藥上市速度之最 。
與此同時 ， 藥監局還敞開大門 ， 鼓勵國外優秀的罕見病用藥到中國來上市 。
目錄出臺之后 ， 國家藥監局連續發布了3批臨床急需新藥名單 ， 73個藥品當中 ， 罕見病藥就有34個 ， 幾乎占了一半 ， 而且可以接受境外的數據直接批準上市 。
2020年11月 ， 藥監局表示：境內未上市的罕見病藥品 ， 在滿足臨床需求的前提下 ， 可以附條件批準上市 。
由于罕見病患者人數少 ， 難以開展隨機雙盲對照試驗 ， 國家藥監局于2020年8月開始 ， 允許通過國內真實世界臨床效果的證據 ， 適當減免臨床數據 ， 減少罕見病藥品的開發難度 。
2022年1月6日 ， 國家藥監局藥品審評中心發布《罕見疾病藥物臨床研發技術指導原則》 。 該原則建議 ， 罕見疾病臨床數據可通過疾病自然史研究、公開文獻報道、患者登記平臺、臨床工作人員調研以及患者調查等途徑來獲得 。
根據國家醫保局公布的數據 ， 截至2021年12月31日 ， 國內已經獲批了60多種罕見病藥品 。 其中據健識局不完全統計 ， 《第一批罕見病目錄》發布至今 ， 國家藥監局批準上市了至少27個罕見病藥品 ， 覆蓋了目錄中的16個病種 。 加上治療如“神經營養性角膜炎”等臨床急需的非目錄罕見病用藥 ， 不到3年時間 ， 藥監局已經陸續批準了近30種罕見病藥品上市 。
藥企對于仿制的擔憂 ， 國家藥監局也給出積極回應 ， 于2018年4月發出《藥品試驗數據保護實施辦法（暫行）》（征求意見稿）稱 ， 對罕見病用藥或兒童專用藥 ， 自該適應癥首次在中國獲批之日起給予6年數據保護期 。
這就打消了企業對于市場競爭的顧慮 。
新的期待借《第一批罕見病目錄》的東風和政策利好 ， 今天中國罕見病市場的“熱” ， 已不只停留在概念上了 。
外資藥企紛紛在中國申報罕見病藥物 。 2018年收購夏爾制藥之后 ， 武田成為世界罕見病治療領域的領頭羊 ， 同時積極將一批罕見病用藥引入中國 。 在2021年的醫保談判當中 ， 武田的2款罕見病藥品成功納入醫保目錄 。
武田中國總裁單國洪認為：在中國布局罕見病用藥正當其時 。
賽諾菲、羅氏、安進等外企也步步緊跟 ， 渤健的“70萬一針”的罕見病藥納入醫保 ， 受到社會各界關注 。
一大批國內企業的研究熱情也被帶動起來 ， 如曙方醫藥、德益陽光、瑯鈺集團、信念醫藥等等 ， 北?？党筛且浴昂币姴〉谝还伞钡墓猸h成功上市 。