1. 首頁 > 健康養生 > >

疾病|藥監局已經綠燈全開，就等藥來( 三 )

疾病用藥指南雜志賽諾菲


2021年10月 ， 中國醫藥創新促進會政策專委會副主任委員劉軍帥在第六屆中國醫藥與創新與投資大會上表示：國內的罕見病市場需求很旺盛 ， 上升趨勢很明顯 。
盡管取得了一定成績 ， 國家藥監局仍舊認為存在相當的挑戰 。
國內對罕見病的認識水平不夠 ， 是影響罕見病藥研發的第一個難題 。 缺少病因、病理的基礎研究 ， 就談不上研發罕見病藥物 。
除此之外 ， 藥審中心也建議企業在研發之初 ， 要開展相應流行病學調研 ， 盡量獲得可靠的數據 。
罕見病患者登記與流行病學研究方面 ， 中國已啟用國家罕見病注冊系統 ， 并建立罕見病患者登記制度 。 首個重癥肌無力流行病學調查結果已經公布 ， 溶酶體貯積癥篩查項目和首個軟骨發育不全隊列研究也正式啟動 。 這些工作還任重道遠 。
至于如何加強對罕見病的基礎研究 ， 健識局從2021年中國罕見病大會上了解到 ， 國家藥監局明確表示要加強與各部門的聯動和配合 。
罕見病的特殊性決定了藥物研發需要特殊的對待和管理 。 徐曉強表示：希望能夠搭建更多溝通的平臺 ， 對藥企的罕見病藥物研發作好科學引導和幫助 。
參考文獻
【1】國家藥品監督管理局 藥品審評中心 唐凌 ， 張杰 ， 艾星 ， 等.罕見病藥物研發現狀與思考【J】. 中國臨床藥理學雜志 ， 2021年12月 ， 37（23）：3295-3299.
【2】2021年中國罕見病大會 國家藥品監督管理局注冊司化藥處 徐曉強處長 新藥管法視角下的罕見病藥物監管 ， 2021年12月18日
【3】中國藥科大學國家藥物政策與醫藥產業經濟研究中心 蔣蓉 ， 邵蓉 ， 美國罕見病藥物資格認定管理政策分析及對我國的啟示【J】. 中國食品藥品監管 2020 ， 4（6）：88-93.
【4】軍事醫學科學院毒物藥物研究所 周辛波 ， 孫陽 ， 鐘武.關于中國罕見病治療藥物的發展建議【J】 國際藥學研究雜志 2017 ， 44（2）：85-94.
【5】【美】Philip J. Hilts 保護公眾健康【M】北京：中國水利水電出版社. 2014：87-92
【6】賀彩紅 ， 張麗雯 ， 阮梅花 ， 等. 罕見病領域研究現狀與趨勢分析【J】.遺傳 2021年6月 ， 43（6）：531-544.
【7】牟燕 ， 吳敏 ， 何有琴 ， 等. 基于政策工具視角的我國罕見病領域政策文本分析【J】.中國衛生政策研究 2021年1月 ， 14（1）：17-23.
【8】萬志前 ， 冉光清. 健康中國背景下孤兒藥創新激勵的制度安排【J】. 中國新藥雜志2020年 ， 29（5）：494-499
【9】胡佳佳 ， 論藥品實驗數據保護的中國方案【J】西南知識產權評論 2021年 ， 第十輯 127-150.
【10】Tony Ellery Neal Hansen 藥品生命周期管理【M】上海：上海交通大學出版社 2017：25-41