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疾病|藥監局已經綠燈全開，就等藥來

疾病用藥指南雜志賽諾菲

疾病|藥監局已經綠燈全開，就等藥來

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2021年 ， 父親制藥救子、母親代購救兒藥被認定“販毒”的事件接連發生 。 在黑色幽默般的人間荒誕背后 ， 是遺憾的事實：
只有5%的罕見病有藥可治 ， 即使成為5%中的一員 ， 一些中國患者也只能望藥興嘆 ， 因為很多藥尚未在國內上市 ， 一些罕見病藥物在國內上市比國外滯后10年 。
為了活命 ， 許多罕見病患者只能選擇海外淘藥 ， 很多患者因此被騙 ， 家庭經濟雪上加霜 。
如果說罕見病是一種遺傳魔咒 ， 支持藥品研發上市的政策 ， 就是打破魔咒的關鍵 。
藥企的難題2012年 ， 第一屆中國罕見病高峰論壇召開時 ， 幾乎沒有國內企業的身影 ， 參加會議的外資藥企也屈指可數 ， 僅有拜耳、健贊等企業 。
近10年來 ， 中國創新藥物層出不窮 ， 為什么罕見病用藥還是那么少？
擔心研發收不回成本只是其中一個方面 。 山東省醫學科學院院長、山東省罕見疾病防治協會會長韓金祥的看法是：一般認為患者人數在30萬到50萬人時 ， 一款藥才有可能賺錢 。 而美國將患病人數小于20萬的疾病稱為罕見病 ， 中國雖然尚未有官方認定的罕見病定義 ， 但國內很多罕見病病種的患者人數不足10萬人 ， 甚至低于3萬人 ， 這意味著單個罕見病藥品的市場太小 。
另一個是 ， 即使藥企決定在中國布局罕見病藥物 ， 也面臨著一系列的問題 。
首先是藥品獲批時間漫長 。 2015年藥審改革啟動之前 ， 藥品從開始申報上市到最后拿到批件要歷時18個月 。 同樣的罕見病藥物 ， 澳大利亞這個過程是5天 ， 美國、韓國則是1個月 。

一位曾就職于美國FDA的研發人員對健識局表示：美國FDA有幾千人在審批 ， 國內的藥品審批的專業人數太少 ， 審批速度慢 。 2014年底時 ， 藥審中心專門做技術審評的審評員只有89人 。
其次是研發難度和成本 。 一般來說 ， 新藥開發都遵循“雙十定律” ， 10年時間研發 ， 花費10億美元 。 健識局在2021年中國生物醫藥產業創新大會上了解到 ， 新藥開發的成本逐年攀升 ， 最高可達到26億美元 。 罕見病由于患者人數少 ， 臨床試驗組織十分困難 ， 成本也就更高 。
不少企業做了一個“聰明”的決定 。 一家罕見病企業的研發人員表示：罕見病當中8成比例是基因遺傳病 ， 有2成不到跟腫瘤有關 。 大部分開發“罕見病藥物”的企業選擇了針對腫瘤 。
再就是市場保護的顧慮 。 一款罕見病藥品成功過上市 ， 也要面臨被仿制的挑戰 。
其實 ， 整體上看 ， 罕見病藥物開發的成功率超過其它創新藥 。
【疾病|藥監局已經綠燈全開，就等藥來】根據藥明康德的研究 ， 2011年至2020年 ， 非腫瘤適應癥的罕見病用藥在美國開發并獲批的成功率平均達到17% ， 高于藥物的平均開發成功率7.9% 。 在罕見病藥物的4個臨床開發階段 ， 轉化成功率也高于行業平均值 。
罕見病多為遺傳病 ， 有明確治療路徑 ， 這一點可以提高開發的成功率 。 此外 ， 在開發罕見病適應癥之后 ， 藥企還可以拓寬藥物的適應癥 ， 擴大目標市場 。
有罕見病企業在2017年對媒體總結到：雖然國家也一直在鼓勵罕見病藥物研發 ， 但還遠遠不夠 ， 也缺乏具體實施的細則 。
政策在轉變中國市面上的罕見病藥物 ， 主要是進口專利藥和國內仿制藥 ， 國產原研還處于起步階段 。
2017年 ， 國家計劃出臺《第一批罕見病目錄》的消息傳開了 ， 市場意識到：可能會有相關藥物審批的利好政策 。 因為 ， 目錄明確了哪些是罕見病 ， 政策才能有的放矢地給予幫助和支持 。