楊仁池|康健園｜探索多渠道社會救助，共同助力罕見病規范化診療健康委|晨報訊|新冠病毒|接種

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罕見病是發病率極低的各種疾病的統稱，目前全球已知罕見病有約7000種。中國的罕見病患者總數約為2000萬人，以兒童和青壯年居多。據統計，有69.9%的罕見病在兒童期發病，接近1/3的患兒在5歲前因無法獲得有效治療而死亡。由于罕見病種類繁多，患者稀少，目前，罕見病確診難、治療難、保障難已成為患者家庭普遍面臨的三大困境。
北京大學第一醫院兒科主任姜玉武教授表示，以脊髓性肌萎縮癥（以下簡稱SMA）為例，該病發病率約萬分之一，是最常見的嬰幼兒致死性遺傳病之一。目前我國已經有兩款治療SMA的創新藥獲批，但由于各地診療水平不均衡，還是有很多患兒無法得到及時地規范化診療，迫切需要通過建立多學科的SMA醫療中心，為患者提供個性化、綜合性的診療服務。
中國醫學科學院血液病醫院血栓止血診療中心主任楊仁池教授指出，血友病也是被納入第一批罕見病名錄的血液系統疾病，近年來，隨著醫療水平不斷提高與規范化預防治療的長期推進，血友病患兒“零出血”的夢想正成為現實。然而，不菲的治療費用讓很多患者家庭舉步維艱，亟需更多的社會救助。
“再小的群體，也不該被忽視”。日前，中國紅十字基金會攜手羅氏制藥（中國）發起的中國紅十字基金會-珍罕專項公益基金正式啟動。該基金旨在聚集各方力量，持續推動我國罕見病診療水平的發展并探索為罕見病患者拓寬社會救助渠道，幫助更多罕見病患者有機會接受到亟需的規范化治療，更好地服務罕見病患者社群，為更多亟待幫助的患者及家庭撐起愛的保護傘。
【 楊仁池|康健園｜探索多渠道社會救助，共同助力罕見病規范化診療】（潘嘉毅）