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難治的代謝病有新希望了：干細胞治療代謝病被納入國家重點專項( 二 )

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根據文獻報道[3] ， 一名8個月大患有低磷酸酶癥并發Ph＋白血病的女嬰接受了單倍同源間充質干細胞移植治療 ， 隨后再從她父親那接受了2次間充質干細胞移植治療 ， 以促進骨的成長 。
難治的代謝病有新希望了：干細胞治療代謝病被納入國家重點專項
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該患兒由于病情嚴重出現了呼吸衰竭 ， 當接收間充質干細胞治療后 ， 其呼吸功能得到了改善 ， 并在第2次間充質干細胞治療后呼吸衰竭得到了控制 。
治療前該患兒骨髓核細胞計數為156000/ml ， 淋巴目細胞和成髓細胞占23.4% ， 髓過氧化物酶呈陽性 ， 見圖1和圖2 。
難治的代謝病有新希望了：干細胞治療代謝病被納入國家重點專項
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圖1（圖片源于參考文獻[3]）
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圖2（圖片源于參考文獻[3]）
該患兒在第2次間充質干細胞治療后的第17天檢測到其BCR-ABL融合基因消失 ， 同時1級急性GVHD僅在皮膚中檢測到 ， 且未檢測到慢性GVHD 。 讓人值得開心的是 ， 之后該患兒組織學檢測均保持在正常狀態 。
2021年國際透明市場研究公司（TransparencyMarketResearch）發布最新報告稱間充質干細胞在治療先天性代謝疾病方面具有巨大的潛力 。
小結
間充質干細胞作為治療各種難治疾病的新希望 ， 已經在多個臨床試驗中得到了證明 ， 同時基于現有研究證據 ， 間充質干細胞是干細胞家族中運用最多 ， 治療耐受性最好的一類干細胞 。 目前 ， 在美國國立衛生院官方網站（www.clinicaltrials.gov）上已注冊的間充質干細胞臨床試驗項目就已達上千項 ， 多數已進入臨床一期試驗 ， 部分甚至進入了二期和三期試驗 。 也正是由于間充質干細胞具有獨特的生物學特性 ， 動物實驗和臨床試驗均證實了間充質干細胞有望廣泛應用于臨床治療多種疾病 ， 讓我們拭目以待吧！
參考文獻
[1]高恒淼.先天性代謝疾病代謝危象的診斷與治療[J].中華醫學信息導報,2011(17):18.https://kns.cnki.net/KNS8/manage/export.html?displaymode=GBTREFER.
[2]高偉.先天性代謝紊亂肝移植的適應證[J].實用器官移植電子雜志,2018,6(06):419-420+418.https://kns.cnki.net/KNS8/manage/export.html?displaymode=GBTREFER.
[3]TakeshiTaketani,RieKanai,MarikoAbe,etal.Therapy‐relatedPh+leukemiaafterbothbonemarrowandmesenchymalstemcelltransplantationforhypophosphatasia[J].PediatricsInternational,2013,55(3).https://kns.cnki.net/KNS8/manage/export.html?displaymode=GBTREFER.