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高值|探訪國內唯一罕見病病區：高值藥進醫保后“門診氣氛不一樣了”( 三 )

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1歲多確診、幼時每周三次從紹興到杭州康復治療、2年前脊椎釘進十幾根鋼針——這個女孩笑著說：“有藥了 ， 終于 。 ”
“B超室在三樓 ， 藥房在一樓 ， 是先穿刺還是先取藥？藥物對儲存的要求高 ， 先確定穿刺位置 ， 馬上下去拿藥……”
小萱注射前一天 ， 李宏福和余昊兩位醫生反復討論CT引導下穿刺注射的操作細節 ， 因為“患者都等得太久了 ， 這個藥是他們的希望 。 ”
從去年12月開始 ， 吳志英已接診了幾十例希望用藥的SMA患者 ， 絕大部分是已被病痛折磨多年的患者 。
因為診斷難、缺乏有效治療方案 ， 即便有藥也大多價格高昂 ， 罕見病有很多沉積患者 。 世界上已確認的罕見病超過7000種 ， 約80%由遺傳缺陷引起 ， 僅約5%具備有效治療藥物 ， 戈謝病、龐貝病等的治療藥物年花費近200萬元 。
今年1月1日 ， “諾西那生鈉”等進醫保首日 ， 58歲、已患病幾十年的李先生在浙大二院用上了藥 。 澎湃新聞梳理各地信息發現 ， 這天 ， 近20位SMA患者在北京、上海、廣東、浙江、四川、山東、湖南、湖北、福建、江西、河南11個省市的醫院接受了“諾西那生鈉”治療 。
高值|探訪國內唯一罕見病病區：高值藥進醫保后“門診氣氛不一樣了”
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浙大二院罕見病診治中心
“患者都是笑著來的 ， 我感到門診的氣氛都不一樣了 ， 有希望、有期盼 ， 不再是無藥可醫的無奈 。 ”吳志英說 。
氣氛變化也發生在病區 。 2月17日查房時 ， 一名遺傳性共濟失調患者拉著吳志英的手 ， 用含糊的聲音一遍遍地問：“我的病能不能治好？”
吳志英俯身安慰 ， 語調上揚：“你放心 ， 我們會對癥治療 ， 你也要積極配合 ， 會延緩癥狀的 。 ”這是她斟酌過的表達 ， 因為罕見病藥物極少 ， 這樣的話她每天要在門診、病房重復多次 。
【高值|探訪國內唯一罕見病病區：高值藥進醫保后“門診氣氛不一樣了”】隔壁床一名“亨廷頓舞蹈癥”患者的家屬接過話安慰道：“你不要著急 。 我們的藥去年進醫保了 ， 70萬的‘諾西那生鈉’今年也進了 ， 會有藥的 。 ”