諾西那生|“天價”救命藥入醫保，距離破解罕見病醫治難還有多遠( 三 ) 中國|脊髓|藥物|李秀花|患者

全球生物技術行業組織發布的一份報告顯示， 2011年-2020年，全球開展的9704個藥物臨床開發項目中，從I期臨床到獲得美國FDA批準上市，所需時間平均為10.5年，而罕見病藥物的這一過程比其他藥品還要長4年。與此同時，罕見病藥品的臨床試驗還有樣本量小、異質性大、難招募等特點，這使得在臨床試驗的任何一個階段，篩查和隨機入組失敗率都明顯更高。
多位藥企負責人向采訪人員表示，罕見病藥物與腫瘤藥物的研發時間、成本相差不大，但罕見病藥物面對的市場小，國內藥企的研發意愿比較低。再加上目前國內對罕見病藥品缺少政策支持，在生產、研發環節缺少補償和激勵機制，導致進入臨床階段的罕見病藥物數量寥寥無幾。
多措并舉形成政策合力，為更多罕見病患者“兜底”
近年來，我國正積極推進針對罕見病群體的醫療保障力度。 2018年，國家衛健委、科技部等五部委聯合發布《第一批罕見病名錄》，共涉及罕見病121種，為中國醫療機構開展罕見病預防、篩查、診斷、治療和康復，以及相關科技研發、社會保障、慈善救助政策提供參考和依據。
此外，相關部門對罕見病治療藥品實施優先審評審批。短短幾年時間， 60余種罕見病用藥獲批上市、40余種罕見病用藥被納入國家醫保藥品目錄，涉及25種疾病。這些藥品不僅填補了相關罕見病治療用藥的空白，也在悄然點亮一個個家庭的希望。
多位專家建議，僅靠單方力量解決罕見病的醫療保障仍然不夠，未來需要在醫療體系建設、醫藥研發、科研激勵、疾病防治宣傳等多渠道共同發力，讓一系列政策形成合力，才能為更多罕見病患者“兜底” 。
一是鼓勵各地盡快建立罕見病診療中心，形成多學科參與的診療體系。山東大學齊魯醫院成立了罕見病診治中心，已經對多位罕見病患者實施了救治，尤其是多學科、多部門共同參與的模式取得了良好效果。中華醫學會兒科學分會副主委羅小平指出，在醫療資源發達省份的部分三甲醫院，建立的罕見病診療中心診療水平已經與歐美國家相當，這一模式需要在更多省份推廣。
二是完善扶持措施，激勵本土藥企罕見病藥物研發積極性。多位專家認為，對國內藥企的罕見病藥物研發、生產，應給予更多政策層面的支持，在稅收減免、研發資金補貼等方面進行引導。例如，治療罕見病藥物可享受稅收減免，減免金額上限為該藥品相關臨床試驗費用的50%；為罕見病新藥開辟審批“綠色通道” ，藥物獲得上市批準后享有一定期限的市場獨占期等激勵政策。
三是建立多層次的醫療保障制度，切實減輕罕見病患者負擔。業界共識認為，要發揮商業保險、社會救助等多方作用。采訪人員了解到，由于近兩年全國各地紛紛推出城市定制補充商業險，一些地區的脊髓性肌萎縮癥患者治療時，費用在醫保基礎上進行了二次報銷，個人負擔進一步減輕。
【諾西那生|“天價”救命藥入醫保，距離破解罕見病醫治難還有多遠】四是加強罕見病科普，讓罕見病在群眾的認知中“不罕見” 。趙玉英說，在罕見病中有近80%是遺傳病，但大多數病人都談“遺傳”色變，相關知識的普及，以及遺傳咨詢、高危家族產前篩查和優生優育的宣教工作在一些農村地區容易出現疏漏。在針對罕見病知識的科普上，未來還需要做大量普及性工作。（邵魯文）