冠心病|好消息！這些罕見病藥納入醫保了心臟|膽固醇

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“希望你們再努力一下”
“我眼淚都快掉下來了”
“每一個小群體都不該被放棄”
……

【冠心病|好消息！這些罕見病藥納入醫保了】

你們還記得去年那場刷屏全網的
國家醫保局談判代表的“靈魂砍價”嗎？
當時雙方談判的正是
用于治療罕見病脊髓性肌萎縮癥（SAM）的
藥物——諾西那生鈉
前不久有好消息傳來
這一罕見病藥從今年起被納入醫保目錄
這讓患者獲得降價和醫保報銷的雙重利好

1.脊髓性肌萎縮癥是一種什么樣的病？
脊髓性肌萎縮癥（spinal muscular atrophy ），簡稱為SMA ，是一種由于編碼運動神經元存活基因（survival motor neuron ，簡稱SMN）1 缺失、轉換或突變，引起全長SMN蛋白不足，最終導致肌無力、肌萎縮，甚至累及延髓和呼吸肌的致死性常染色體隱性遺傳單基因病。其臨床主要表現為進行性、對稱性、肢體近端為主的廣泛性馳援性麻痹與肌萎縮，智力發育及感覺均正常。
根據發病年齡和肌無力嚴重程度，脊髓性肌萎縮癥臨床上分為四種類型：SMA-Ⅰ型，這種類型被定義為出生后6個月內發病，不能獨坐，沒有相關呼吸支持，中期生存時間不少于2年；SMA-Ⅱ型，出生后6-18個月發病，可獨自坐起，但不能行走， 70%患者可存活至25歲左右；SMA-Ⅲ型，出生18個月后發病；以及成年晚發的SMA-Ⅲ型。
在國家衛健委等五部門聯合發布的《第一批罕見病目錄》中，脊髓性肌萎縮癥赫然在列。據估算，我國新生兒SMA患者每年新增1200人，存量患者約3萬人。
2.治療脊髓性肌萎縮癥的藥物——諾西那生鈉

全球首個用于治療脊髓性肌萎縮癥的精準靶向治療藥物——諾西那生鈉，填補了該病治療上的空白。諾西那生鈉是一種反義寡核苷酸類藥物，能精準靶向針對SMA的治病原因，讓患者體內產生更多運動神經調節蛋白，有效改善患者運動、呼吸等重要功能，提高生存率。
在前不久落地實施的《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2021年）》中，就包含了脊髓性肌萎縮癥（SMA）治療藥物諾西那生鈉。通過此次調整，諾西那生鈉的價格從近70萬元/針降至3.3萬元/針，并納入醫保報銷范圍。
對于SMA患者來說，第一年內需要注射6支，之后每4個月注射1支，且需終身用藥， “降價+醫保”將極大減輕患者家庭的就醫負擔。
3.納入醫保目錄的罕見病藥有哪些？
除了諾西那生鈉外，從今年起還有6種罕見病用藥通過談判方式進入新版國家醫保藥品目錄。

2021年版國家醫保藥品目錄新增罕見病用藥信息

正如前文所言，任何一個小群體都不應該被放棄。近年來，社會各界對罕見病群體用藥的關懷和支持也越來越多。今日正值國際罕見病日，在此我們期待，希望在各方不斷的努力下，罕見病用藥保障方面能有越來越多的好消息傳來。
參考資料：
1.《諾西那生治療脊髓性肌萎縮》-陳崢