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治療|兒童腫瘤藥物何以被人遺忘( 二 )

腫瘤李治中成人患兒藥物全球兒童神經中國治療王金湖


根據智慧芽數據顯示 ， 兒童腫瘤藥領域全球相關專利約3300件 ， 美國技術密集程度最高 。 近幾年 ， 中國研發增速較快 ， 排名第二 。
商業動力何來
研發兒童腫瘤藥物 ， 藥企往往缺乏商業動力 。
兒童藥物研究數量少 ， 主要因為兒童腫瘤的突變數量比成人少很多 ， 在研發上更耗費成本和時間精力 。 美國的兒童藥物臨床研究 ， 一般需要8至14年才能出結果 ， 超長周期對企業形成極大壓力 。 即便是諾華等全球大藥企也會望而卻步 。
“兒童腫瘤研究嚴重不足 ， 近30年 ， 全球為兒童腫瘤開發的新藥僅為個位數 。 GD2抗體是非常少見的例子 。 ”拾玉兒童公益基金會秘書長李治中在2021年的一場演講中表示：“我在諾華工作過幾年 ， 曾經想做過一個兒童腫瘤藥物 ， 但很快被老板否定掉 ， 說這個沒有市場價值 。 ”
李治中提到的GD2抗體是治療神經母細胞瘤的一種特效藥物 。 2020年年底 ， 制藥公司Y-mAbs Therapeutics靶向GD2的單抗藥物獲得FDA批準上市 ， 成為全球第三款獲批的GD2抗體藥物 。 Y-mAbs Therapeutics是一家規模不大的 ， 成立于2015年的公司 。
“很多藥在開發初期 ， 都被認為沒有市場價值 ， 直到有小公司做出來 ， 以幾十億的價格被大公司購買 。 ”李治中說：“所以 ， 有沒有市場價值純粹取決于做不做 ， 做出來就有市場價值 。 ”
在2021年 ， 國內制藥企業百濟神州引入了GD2單抗 。 要知道 ， 百濟神州進入兒童腫瘤領域布局的時間并不長 ， 由于商業化前景不明朗 ， 這款藥物的引進一度在公司內部引起爭論 。
“我們進入兒童腫瘤領域也是剛剛開始 ， 先是從發現有需求 ， 然后實現了GD2單抗引進 ， 在引進的過程里也沒有那么順利 。 ”百濟神州副總裁劉焰此前接受第一財經采訪時表示：“畢竟作為一家商業公司 ， 從利潤的角度 ， 引進這樣的藥物的確不是為了掙錢 。 ”
目前 ， 在兒童腫瘤領域 ， 百濟神州有兩款相關產品 ， 一個是GD2單抗 ， 另一個是CD3-CD19雙特異性抗體 ， 用于治療急性淋巴細胞白血病 。
近年來 ， 中國出臺了多項指導意見 ， 開始重視兒童腫瘤藥的研發 ， 但由于尚未出臺具體鼓勵措施 ， 企業對于兒童腫瘤藥物的研發依然動力不足 ， 相關的臨床試驗更是少得可憐 。
在王金湖看來 ， 兒童腫瘤藥的臨床試驗要考慮到更為復雜的內容 ， 包含倫理和知情同意、口服藥物劑型等 。 例如成人的膠囊制劑 ， 1歲-2歲的兒童無法吞食 ， 需要研發新的劑型 ， 由此成本增高 。 所以 ， 在臨床試驗的實際操作中 ， 由于兒童人群年齡的特殊性 ， 企業預期的效率可能會受影響 。
國內藥企初起步
“政策對藥企還沒有產生直接的幫助 。 企業如果開發兒童腫瘤的新藥 ， 在如何提高效率、降低成本等方面還沒有特別明確的路徑 。 “李治中評價道 。
部分國家已經開始鼓勵難治或復發的兒童腫瘤患者參加臨床試驗 。 王金湖告訴第一財經采訪人員 ， 如果在臨床醫學中心平臺上 ， 有多個藥企的多種藥物在做兒童適應癥的擴展或開發兒童新藥 ， 那么兒童就會獲得更多參與新藥臨床試驗的機會 。 假設一個靶點在兒童腫瘤的陽性率為1% ， 有20種藥在做臨床試驗 ， 患兒就有20%的機會參與到新藥臨床試驗 。
他認為中國同樣需要有更多規模較大、水平較高的研究中心作為平臺 ， 與藥企、研發單位合作 。 這樣患者比較集中 ， 能夠提高臨床試驗的效率 ， 降低操作難度 。 當然 ， 建立比較成熟的兒科臨床試驗的平臺需要積極政策來引導 。
“藥物能進入臨床實驗 ， 成功當然很好 ， 即使不成功也會留下非常重要的數據 ， 為未來孩子的康復 ， 為未來的孩子長大奠定基礎 。 ”李治中說 。