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治療|兒童腫瘤藥物何以被人遺忘

腫瘤李治中成人患兒藥物全球兒童神經中國治療王金湖

第一財經采訪人員專訪之前 ， 王金湖剛剛接受了一位患兒母親的咨詢 。
王金湖是浙江大學醫學院附屬兒童醫院血液腫瘤中心副主任 ， 這位母親則在為她患腫瘤的孩子尋找緩解方法 。 這位患兒需要的拉羅替尼抑制劑 ， 在國內尚未獲批 。 近日 ， 受香港疫情影響 ， 唯一的購藥渠道被阻斷 。 在超適應癥服藥23天后 ， 患兒腫瘤明顯縮小 ， 但現又因為劑型與購藥渠道問題 ， 這位母親陷入了困境 。
【治療|兒童腫瘤藥物何以被人遺忘】在王金湖看來 ， 這種情況在兒童腫瘤領域并不少見 。 惡性腫瘤已成兒童死亡的第二大因素 。 相比成人腫瘤 ， 兒童腫瘤類型多且更為復雜 。 目前兒童腫瘤藥物嚴重匱乏 ， 且因臨床研究難度大、周期長 ， 相關藥物研發面臨多重挑戰 。
靶向藥匱乏

兒童惡性腫瘤有多少種？
上海交通大學醫學院附屬新華醫院小兒血液腫瘤科主任醫師袁曉軍接受第一財經采訪人員采訪時說出了幾十種 ， 包含常見的白血病、淋巴瘤、神經母細胞瘤等 。
2019年權威醫學雜志《柳葉刀·腫瘤學》發布首份評估兒童和青少年癌癥的全球疾病負擔報告 ， 報告分析稱 ， 兒童癌癥是繼成人肺癌、肝癌、胃癌、結腸癌和乳腺癌之后 ， 全球第六大癌癥負擔 。
中國的情況并不樂觀 。 2017年全球兒童癌癥負擔最高的地區是亞洲和大洋洲 。 印度的兒童癌癥負擔最高 ， 中國位居全球第二 。 中國每年有3萬-4萬名兒童腫瘤患者 ， 但這一公開數據并沒有達成共識 ， 有太多患兒未能被確診并統計在內 。
在兒童腫瘤的類型分布上 ， 袁曉軍分享了一組數據：白血病占兒童腫瘤的30%以上 ， 腦腫瘤占比約20% ， 神經母細胞瘤則占比7%-8% 。 兒童腫瘤的形成原因與成人腫瘤不同 ， 大多數兒童腫瘤對于傳統化療藥物都比較敏感 ， 再結合手術、放療等治療手段 ， 兒童腫瘤的總體預后優于成人 。
然而 ， 不同國家間治療效果差異巨大 。 從治愈率來看 ， 歐美發達國家兒童腫瘤的治愈率已達到80% ， 非洲、印度等資源匱乏地區 ， 治愈率僅為20% 。
“我國兒童腫瘤治愈率在逐年提高 。 中國目前兒童腫瘤總體治療現狀和治療情況屬于全球中等水平 ， 部分腫瘤的治愈率已經非常接近國際先進水平 ， 但仍有約20%-30%的兒童惡性腫瘤 ， 常規治療方案對其效果并不好 ， 即使用盡目前所有的化療、手術和放療等傳統治療方法 ， 仍無法挽救這些孩子的生命 ， 因此迫切需要靶向藥物來助力 。 ”
袁曉軍以“兒童癌王”著稱的神經母細胞瘤舉例 ， 低?；颊唛L期生存率達到90%以上 ， 部分IVs期患者甚至不治療也可以自愈 ， 但高?；颊叩拈L期生存率不足30% 。 現實中70%以上的神經母細胞瘤孩子就診的時候 ， 腫瘤已經為III期或四期 ， 屬于腫瘤“晚期” 。 她認為 ， 中國神經母細胞瘤的整體治療水平與國外差距很大的重要原因是缺乏治療這個癌王的靶向藥物 。 幸運的是 ， 自2022年起 ， 中國神經母細胞瘤兒童已經可以用上專用的靶向藥了 ， 但針對其他更多高危和復發兒童腫瘤的藥物研發依舊迫在眉睫 。
“單靠手術并不能解決所有問題 ， 很多時候 ， 腫瘤藥物比手術可能更重要 。 有研究者發現 ， 兒童腫瘤有它自己的驅動機制 ， 跟成人腫瘤驅動的突變基因重合率很低 ， 所以很多針對成人靶點發現的靶向藥、小分子藥都無法直接應用于兒童 。 ”王金湖曾提到 。
目前海南博鰲樂城先行區應用的兒童腫瘤藥物有三個 ， 達妥昔單抗β于2021年已經獲批上市 ， 司美替尼用于神經纖維瘤病1型 ， 那昔妥單抗用于治療1歲及以上兒童和成人患有復發性或難治性骨髓高危神經母細胞瘤 。 百濟神州引進的GD2單抗也已通過博鰲樂城先行區研究 ， 最終快速審批 ， 應用于臨床 。