結果|保護率100%？普克魯胺三期臨床試驗結果不完全出爐，能在國產新冠口服藥賽道率先出線嗎保護率|住院|死亡率|患者|臨床

4月6日，開拓藥業正式公布普克魯胺一項治療輕中癥非住院新冠患者的III期全球多中心臨床試驗的關鍵數據結果。
【結果|保護率100%？普克魯胺三期臨床試驗結果不完全出爐，能在國產新冠口服藥賽道率先出線嗎】開拓藥業表示，普克魯胺可有效降低新冠患者的住院/死亡率，特別是對于服藥超過7天的受試者中（N=693），相應保護率達100% ，對照組及普克魯胺組住院事件數分別為6例（含一例死亡）及0例（p﹤0.02）。當日，開拓藥業股價盤中一度暴漲200% 。
不過，以上僅為亞組數據。在所有隨機且服藥至少1天的受試者中（N=730），對照組及普克魯胺組的住院事件數分別為8例（含一例死亡）及4例（無死亡），相應保護率為50%；在完成服藥大于1天的受試者中（N=721），相應保護率為71%；開拓藥業并未給出代表統計顯著性的p值。
開拓藥業表示，將積極推進向中國、美國及其他國家和地區的國家藥物監督機構申請緊急用藥EUA許可。
作為首個公布三期臨床試驗結果的國產新冠小分子口服藥，普克魯胺能否在這條賽道率先出線？

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▲資料圖圖據 IC photo
保護率100%的亞組數據顯著，全體數據沒有公布顯著性
開拓藥業表示，普克魯胺在伴有高風險因素的受試者中（特別是中高年齡組達到100%保護率），能顯著降低住院/死亡率。
相對于對照組，普克魯胺可顯著持續降低新冠病毒載量（第3天及第28天， p﹤0.01），并改善新冠相關癥狀。開拓藥業并未公布降低的具體數據。
本次試驗中，普克魯胺整體安全性良好，不良事件發生率分別為對照組7.9%及普克魯胺組9.6% ，其中大部分為輕度，除眩暈外任何一種不良事件發生率均﹤1% 。未發生嚴重不良事件。
該項試驗入組時間為2021年4月24日-12月24日，入組人群主要受Delta和Omicron變異株感染，共733名志愿者，其中727名來自美國。入組不排除受試者接種疫苗，也不要求受試者有風險因素。治療周期為持續給藥14天。
該試驗的主要臨床終點為截至第28天未發生住院或吸氧或死亡的受試者百分比。
不過，目前該研究結果尚未經過同行評議。據《財經·大健康》報道，開拓藥業在4月6日早間的電話會上表示，上述臨床試驗更詳細的CSR報告預計需要四至六周的時間整理，后續或考慮通過文章發表或學術會議等渠道進行披露。
香港大學李嘉誠醫學院教授金冬雁接受紅星新聞采訪人員采訪時表示，這次結果雖然亞組數據是顯著的，但全體數據沒有公布p值，總樣本量也比較少，對照組的住院或死亡總例數不高，可能存有一定偶然性。
一位券商醫藥產業分析師向紅星新聞采訪人員表示，基于這個原因，市場反響還有疑慮。
藥物研究進展一波三折：住院或死亡率低
該試驗中住院或死亡總例數不高的問題，此前就已顯現。普克魯胺的研究進展，可謂一波三折，幾度翻轉。
2021年6月，普克魯胺在巴西的一項臨床試驗數據發布在預印本文章上顯示，該藥物可將住院新冠患者的死亡率降低77% ，平均住院時間縮短5天。當時，這個結果比其他新冠治療藥物都好得多，被驚嘆為“神藥” 。普克魯胺在7月獲得巴拉圭授予首個EUA 。
如此優秀的結果曾引起科學界爭議。 2022年1月，此前發表了普克魯胺在巴西一項試驗中降低住院率91%的文章的雜志Frontiers in Medicine發表聲明，已注意到針對文章的嚴重投訴，正在調查。