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干細胞|廣州科創丨間充質干細胞技術：為重大難治性疾病提供新治療策略

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文/羊城晚報全媒體采訪人員 李鋼
運用間充質干細胞技術 ， 為重大難治性疾病提供新的治療策略 。 采訪人員從4月15日舉行的全省科技創新大會上獲悉 ， 由中山大學干細胞與再生醫學創新平臺完成的“間充質干細胞功能特性、治療機理與臨床轉化的系列研究”項目獲廣東自然科學獎一等獎 。
中山大學干細胞與再生醫學創新平臺負責人、項目第一完成人項鵬介紹說 ， 平臺的總體定位堅持四個面向 ， 一是面向世界科技前沿和國家的重大需求 ， 在干細胞自我更新與分化調控機理上取得了一系列重大理論成果 ， 第二面向人民的生命健康 ， 將干細胞的作用機理用于重大難治性疾病的治療 ， 更重要的是面對經濟主戰場 ， 研發了一系列干細胞治療技術和產品 ， 實現創新鏈與產業鏈的對接 。 中山大學干細胞與再生醫學創新平臺是國內領先的研究機構 ， 干細胞臨床研究備案機構與項目數均居國內前列 。
項鵬介紹說 ， 干細胞技術是目前重大疾病治療的需求 ， 以干細胞為核心的再生醫學有望成為繼藥物治療、手術治療以后的第三種疾病治療方式 ， 為重大難治性疾病提供新的治療策略 。
課題組自2003年起開展研究 ， 經過近20年的研究 ， 在間充質干細胞的功能特性、治療機理與臨床轉化方面取得一系列突破性成果 。
項鵬介紹說 ， 間充質干細胞最早是從骨髓中分離得到的 ， 隨后發現幾乎身體的每個器官組織都有間充質干細胞的存在 ， 這種細胞不僅來源廣泛 ， 而且很容易分離擴增 ， 能夠多項分化 ， 可以參與造血支持、免疫調節、組織損傷修復等 ， 具有廣闊的臨床應用場景 。 全世界注冊間充質干細胞臨床試驗超過了1400項 ， 臨床試驗適應癥的范圍也非常廣泛 ， 但是截至目前 ， 中國、美國均還沒有批準任何一項MSC產品上市 。 究其原因 ，MSC臨床轉化仍然面臨著一系列亟待解決的瓶頸 ， 第一.不同供者、不同組織來源的MSC存在功能上的異質性；第二.與傳統小分子或者生物大分子藥物靶點明確相比 ， MSC作為一種活細胞藥物 ， 治療靶點非常復雜；第三. MSC治療的疾病種類繁多 ， 但適應癥篩選缺乏明確標準 ， 導致臨床療效不穩定 。
針對上述瓶頸 ， 團隊圍繞如何“發現功能亞群、揭示治療機理、精準選擇適應癥”等科學問題展開合作攻關 ， 率先闡明了中間絲蛋白Nestin在調控MSC內環境穩態中的關鍵作用；發現Nestin不僅可以調控核膜穩態延緩MSC衰老 ， 而且還可通過維持氧化還原系統穩態促進MSC存活 。進一步證實Nestin是成體組織MSC的特異標志 ， 揭示了骨髓、腎臟、睪丸等不同組織來源MSC具有獨特的功能特性 ， 發現了適合損傷修復的MSC功能亞群 。
團隊以骨髓MSC為切入點 ， 深入解析MSC在不同病理微環境下的作用模式 ， 揭示了MSC多維度、多靶點的免疫調節機制 ， 為臨床精準選擇MSC適應癥提供了科學依據 。為進一步提高治療效 ， 我們構建趨化因子受體修飾MSC ， 建立了MSC精準靶向遞送的新策略 ， 顯著提高MSC靶向病損組織能力和治療效果 。
在此基礎上 ， 我們精準選擇適應癥 ， 在國際上率先開展MSC治療移植排斥疾病的臨床研究 ， 證實了MSC治療慢性移植物抗宿主病安全有效 ， 并首次揭示調節性B細胞是MSC治療的關鍵靶點 。
【干細胞|廣州科創丨間充質干細胞技術：為重大難治性疾病提供新治療策略】基于對MSC的深入理解 ， 團隊牽頭制定國內首個《人間充質干細胞》團體標準 ， 研發的國內首個異體人骨髓MSC注射液獲國家藥監局藥物臨床試驗批準 ， 有望實現重大難治性疾病的突破性治療 。