4月20日 ， 據國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）官網顯示 ， 上海天澤云泰生物醫藥有限公司自主研發的首個基因替代療法藥物VGB-R04注射液獲入臨床試驗默示許可期 ， 適應癥為先天性凝血因子FIX缺乏引起的血友病B 。
【蛋白|上海天澤云泰基因療法藥物獲入臨床試驗默示許可期，治血友病B】血友病是一類X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病 ， 可分為血友病A及B兩種亞型 。 前者為凝血因子VIII（FVIII）缺乏 ， 后者為凝血因子IX（FIX）缺乏 ， 均由相應凝血因子的基因突變引起 。
據介紹 ， VGB-R04注射液經靜脈注射后 ， 通過AAV衣殼蛋白介導的肝臟細胞轉導 ， 將表達盒遞送至細胞核 。 VGB-R04表達盒以游離DNA的形式存在 ， 在肝臟細胞中表達凝血因子Ⅸ高活性天然變體（hFIX Padua）蛋白 。 肝臟表達并分泌入血的hFIX Padua蛋白替代缺失的先天性凝血因子IX發揮作用 ， 從而糾正血友病B患者的凝血障礙 。 （澎湃新聞采訪人員 賀梨萍）

• 接種|上海陽性感染者19%為60歲及以上老年人，日常防護有“五要點”
• 上海|上海衛健委主任頭痛住院
• 接種|上海本輪疫情累計陽性感染者中，60歲及以上占比19%
• 動態|上海動態調整“三區”劃定！兩區首日社會面清零！一圖概覽疫情數據→
• 疫情|上海通報：3人被免職！
• 感冒可以喝牛奶嗎
• 接種|上海本輪疫情累計陽性感染者60歲及以上人群占比19%
• 海陽|上海陽性感染者19%為60歲及以上老年人 老年群體日常防護有“五要點”
• 上海|上海陽性感染者中60歲及以上老年人占比19% 專家呼吁盡快接種新冠疫苗
• 疫苗|上海本輪疫情陽性感染者中60歲以上老年人占比近20%