生物|生物醫藥領域新一代領導者榜單出爐,21位青年才俊上榜( 二 )


Jake Becraft(Strand Therapeutics公司聯合創始人兼首席執行官)
生物|生物醫藥領域新一代領導者榜單出爐,21位青年才俊上榜
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Jake Becraft博士是一名合成生物學家 , 他與麻省理工學院(MIT)的Tasuku Kitada博士一起 , 聯合創建了Strand Therapeutics公司 。 在MIT的合成生物學中心工作時 , 他領導了對mRNA編程的合成生物學語言的開發 。
Strand Therapeutics公司的目標是利用合成生物學對mRNA進行改造 , 生成可編程、長效mRNA療法 。 它們不但能夠自我擴增 , 而且能夠被精準遞送到細胞中 , 提供使用一劑療法治療多種疾病的潛力 。該公司去年與百濟神州達成研發合作 , 共同開發治療實體瘤的免疫療法 。
Seemay Chou(Arcadia Science聯合創始人兼首席執行官)
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Seemay Chou博士曾經是加州大學舊金山分校生物化學和生物物理學系的教授 。 她的實驗室主要研究驅動動物和微生物之間相互作用的機械力 。 在她的研究中 , 她使用了生物學研究中不常見的模式生物——蜱蟲 。 在她看來 ,使用非傳統模式生物進行科學研究可能開辟創新科學發現的新途徑 。 比如 , 蜱蟲已經進化出能夠麻痹人類皮膚感知的化合物 , 讓它在叮咬皮膚時不會被人發現 。 它的唾液可能是皮膚相關研究和療法開發的潛在寶藏 。
Chou博士聯合創建的 Arcadia Science公司的目標是驅動研究人員進行開放式 , 好奇心驅動的研究 , 特別專注于對研究較少的物種的研究 。 該公司認為 , 大自然通過上百萬年的進化過程 , 可能已經發現了解決多種醫學問題的答案 , 科學家們通過研究更為廣泛的物種 , 可能發現生物創新、開發新技術和產品 。
Abasi Ene-Obong(54Gene創始人兼首席執行官)
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如今 , 雖然科學家們已經完成了對人類基因組的測序并且構建了完整的基因組圖譜 。 然而由于在進行測序時取樣的偏倚 , 世界人口在基因組序列上的多樣性并沒有得到完全的代表 。 比如 ,非洲人群具有世界上最高的基因組多樣性 。 然而 , 在基因組研究中 , 非洲人口基因組序列只占研究數據的不到3% 。
Abasi Ene-Obong博士是54Gene公司的聯合創始人兼首席執行官 。 該公司的目標是增加非洲人口基因組數據在基因組研究中的應用 。 該公司預計到今年年底將獲得超過10萬份樣本 , 生成大量來自非洲人口的基因組數據 。這些數據不但將提高基因組序列的多樣性 , 而且可能提供開發創新療法的線索 。
Nicholas Flytzanis(Capsida聯合創始人兼首席科學官)
Nick Goeden(Capsida聯合創始人兼首席技術官)
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腺相關病毒(AVV)是遞送基因療法的重要載體之一 , 雖然使用AAV遞送的基因療法已經獲得FDA的批準并且在臨床試驗中被廣泛使用 , 但是它仍然具有一系列局限性 。 包括載荷有限 , 不能有效將轉基因遞送到特定組織中 , 以及潛在毒性 。 Nicholas Flytzanis博士和Nick Goeden博士聯合創建的 Capsida Biotherapeutics公司的目標是利用其獨有的AAV工程化平臺 , 生成靶向與疾病器官相關的特定組織或細胞的病毒衣殼 , 同時限制基因療法在不相關組織中的轉導 , 從而提高基因療法的療效和安全性 。 它在去年完成1.4億美元的 A輪融資, 并且與CRISPR Therapeutics公司達成戰略合作 , 共同研發利用工程化AAV載體遞送的體內基因編輯療法 , 用于治療家族性肌萎縮側索硬化(ALS)和弗里德賴希共濟失調 。