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生物|生物醫藥領域新一代領導者榜單出爐，21位青年才俊上榜

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▎藥明康德內容團隊編輯
今日 ， 知名行業媒體Endpoints News發布了 生物醫藥領域40歲以下新一代領導者榜單（The 20 under 40 in Biopharma） ， 總計21名年輕科學家和企業家上榜 。 Endpoints的文章指出 ， 他們正在追逐遠大的理想 ， 有望幫助重塑醫藥領域 。 今天這篇文章里 ， 藥明康德內容團隊將介紹上榜的21名青年才俊 。
生物|生物醫藥領域新一代領導者榜單出爐，21位青年才俊上榜
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Omar Abudayyeh ， Jonathan Gootenberg（麻省理工學院研究員 ， Sherlock Biosciences聯合創始人）
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Omar Abudayyeh和Jonathan Gootenberg博士師從CRISPR基因編輯先驅張鋒教授 ， 在讀博士生時 ， 基于NIH合作伙伴的數據 ，他們發現了名為Cas13的新Cas酶 。 與在DNA基因編輯中常用的Cas9不同的是 ， 它靶向RNA ， 而且在識別RNA序列后 ， 會將周圍的所有RNA切碎 。
Cas13成為創新分子檢測手段的基礎 。 大多數病毒基因組由RNA構成 ， 當靶向病毒序列的Cas13與病毒基因組的特定序列結合后 ， 會激活并切斷報告RNA ， 釋放熒光信號 。
在這種分子檢測的基礎上 ， Sherlock Biosciences公司誕生了 ， 它已經融資接近1.3億美元 ， 開發癌癥和傳染病分子檢測 。
Theonie Anastassiadis（Alltrna聯合創始人兼首席創新官）
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Theonie Anastassiadis博士在投資公司Flagship工作時偶然接觸到了tRNA生物學 。 tRNA是細胞中蛋白合成機制的重要組分 ， 它通過識別mRNA上的編碼 ， 將對應的氨基酸運輸到核糖體中 ， 合成多肽鏈 。很多罕見病產生的原因是由于mRNA上的編碼錯誤 ， 給蛋白合成發布了錯誤的終止信號 。 治療這些疾病的一種策略是使用mRNA或基因療法來替換錯誤的編碼 。
而 另一種策略是替換tRNA ， 讓tRNA識別過早出現的終止密碼子 ， 并且添加正確的氨基酸 。 它的優點在于 ，由于很多不同疾病是由于同一類型的密碼子突變產生的 ， 改變tRNA有望用一種藥物治療多種疾病 。
Theonie Anastassiadis博士在Flagship內部聯合創建了致力于開發tRNA技術平臺的Alltrna 。 去年11月 ， 這家公司宣布完成5000萬美元的A輪融資。 Anastassiadis博士表示 ， 目前公司的主要目標是通過工程化改造tRNA ， 糾正導致蛋白合成過早終止的無義突變 ， 不過該公司的愿景是利用不同的tRNA改變mRNA的轉譯結果 ， 修改在癌癥和其它疾病中失調的生物過程 。
Sam Bakhoum（Volastra聯合創始人）
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Sam Bakhoum博士在紀念斯隆凱特琳癌癥中心擁有自己的實驗室 ， 他的突破性研究指出 ，腫瘤細胞的染色體不穩定性（chromosomal instability, CIN）是驅動癌癥轉移的重要因素 。 CIN是由于腫瘤細胞在進行有絲分裂時產生錯誤 ， 導致染色體片段會游離到細胞核之外 。 這種位于細胞質中的DNA不但會通過刺激NF-κB信號通路來促進癌癥轉移 ， 而且能夠激發腫瘤細胞釋放具有免疫抑制能力的細胞因子 ， 防止腫瘤細胞被人體的免疫系統發現 ， 從而進一步促進腫瘤細胞的轉移 。
基于這一發現 ，Bakhoum博士聯合創建了Volastra公司 ， 致力于通過靶向染色體不穩定性 ， 開發阻止癌細胞轉移的方法 。 該公司已經與 微軟 和百時美施貴寶達成合作 。