基因|一年250萬？首款“廣譜”抗癌藥在中國獲批，證實能治多種癌癥腫瘤|抗癌藥|靶向藥

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【基因|一年250萬？首款“廣譜”抗癌藥在中國獲批，證實能治多種癌癥】

在全世界，精準治療是抗癌的一大趨勢，特殊靶點藥物的研發和問世，可以填補中國市場的空白。
2022年4月13日，國家藥品監督管理局官網顯示，拜耳公司提交的「硫酸拉羅替尼膠囊上市申請」已獲得批準。這意味著，中國迎來首個針對NTRK基因融合的泛實體瘤靶向藥物（TRK抑制劑）拉羅替尼，是許多中國腫瘤患者的福音。

?早在2018年，拉羅替尼就被美國FDA加速批準上市，成為首個獲得FDA批準的“廣譜”靶向藥。

2021年05月26日，硫酸拉羅替尼膠囊獲得國家藥品監督管理局的優先審評資格，沒想到還不到一年就通過審批了，這對中國醫藥行業和癌癥患者都有重大的意義。
一、拉羅替尼有何“神奇”之處
拉羅替尼是一種專門治療具有NTRK基因融合腫瘤的靶向藥物，也是第一個獲得美國FDA批準的不分癌種、只看NTRK融合突變的“廣譜”抗癌靶向藥。
NTRK基因可與其他基因融合，產生異常蛋白（TRK融合蛋白），進而促進腫瘤的生長和擴散。利用這一特點，拉羅替尼可以精準打擊，產生抗癌作用。

?NTRK基因融合可見于多種實體瘤，包括甲狀腺癌、唾液腺癌、乳腺癌、結直腸癌、肺癌、胰腺癌等。尤其是嬰兒纖維肉瘤、類似乳腺分泌性癌、乳腺分泌性癌等罕見癌癥， NTRK基因融合的發生率高達90%以上。

因此，拉羅替尼作為首個口服TRK抑制劑，具有廣譜抗腫瘤活性。
二、為國內的腫瘤精準治療填補空白
臨床試驗是藥物獲批的必經之路，而拉羅替尼的3項大型臨床試驗都給出喜人的成績。
截至2020年7月，已有218名NTRK基因融合陽性癌癥患者接受拉羅替尼治療，其中206名可評估療效，包括21種不同的腫瘤類型。
數據顯示，拉羅替尼的總體緩解率為75% ，其中有45例患者完全緩解， 109例患者部分緩解， 33例患者疾病穩定， 13例患者病情進展為最佳反應。在所有可評估的患者中，達到最佳反應的中位時間為1.8個月，中位反應持續時間為32.9個月。

?在試驗中，出現的治療相關不良事件主要為1-2級，說明拉羅替尼的療效和安全性都比較出色。
同濟大學附屬上海市肺科醫院周彩存教授表示，拉羅替尼正式在中國獲批具有重要意義，不僅進一步改善NTRK基因融合陽性腫瘤患者的療效和預后，還填補了NTRK基因融合腫瘤患者精準治療的空白。
三、拉羅替尼可用于哪些癌癥？
最新的試驗數據顯示，適合接受拉羅替尼治療的癌癥種類已從17種增加到21種，幾乎覆蓋所有的實體腫瘤類型。
具體包括軟組織肉瘤、嬰兒纖維肉瘤、原發性中樞神經系統瘤、甲狀腺癌、唾液腺癌、肺癌、結直腸癌、黑素瘤、結腸癌，乳腺癌、胃腸道間質瘤、骨肉瘤、膽管癌、胰腺癌、先天性中胚層腎癌、原發性未知癌、闌尾癌、肝癌、前列腺癌和子宮頸癌等。
目前，國內獲批的適應癥是：
·攜帶NTRK融合基因且不包括已知獲得性耐藥突變的成人和兒童實體瘤；
·局部晚期、轉移性疾病或手術切除可能導致嚴重并發癥的成人和兒童實體瘤；