英國兒童醫院GOSH慶祝170歲生日，貢獻多項醫學創舉 _健康小知識

GOSH慶祝170周年的生日
每年2月14日不僅是浪漫的情人節，也是英國兒童醫院大奧蒙德街兒童醫院(GOSH)的生日。作為英語世界國家國寶級的專業兒童醫院，自1852年創立以來， GOSH堅持和履行守護兒童健康的使命近兩個世紀，剛剛度過了自己170周年的生日。從19世紀創始人查爾斯·韋斯特醫生提倡“區別于成人，兒童需要加倍的關愛和更有針對性的治療”理念開始， GOSH始終是全球兒童醫療行業的先驅者,踐行于不斷為世界各地罕見和復雜疾病的患兒開拓和提供有效和具開創性的醫學診療服務。

文章圖片
GOSH基因治療20年
在基因治療開拓及應用于兒童患者治療方面， GOSH已擁有20年多年的歷史。截至2021年， GOSH在基因治療領域共治療超過120名患兒，并進行了覆蓋15種疾病領域的20多個臨床試驗項目。 GOSH現在已成為全球基因治療的重要中心，是歐洲范圍內使用基因療法治療患者數較多的醫院。
在GOSH ，大部分加入基因治療臨床試驗的患兒都患有不同種類的嚴重聯合免疫缺陷(SCID) 。但近期，白血病和其他罕見遺傳疾病等一系列疾病的患者也已經在臨床試驗中得到了治療，包括復發/難治多發性白血病、脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）和可能導致兒童失明的遺傳性視網膜疾病-Lever’s先天性黑蒙。

文章圖片
作為多項臨床試驗項目的領導人， GOSH兒童免疫學專家醫師ClaireBooth教授在近期關于腺苷脫氨酶(ADA)缺乏癥所導致的重癥聯合免疫缺陷(SCID)的干細胞基因治療臨床試驗中取得了可喜的積極結果。其中，參與試驗的50位患兒中的48位已經沒有了ADA-SCID的癥狀，并在接受長期觀察。
另外， GOSH兒童神經內科專家醫師ManjuKurian教授繼2009年發現大腦紊亂多巴胺轉運體缺乏綜合征(DTDS-也稱嬰兒帕金森病)后，她的團隊已經開發了一種針對該疾病的潛在基因療法。
GOSH扎耶德罕見病中心兩周年
GOSH大部分的開創性基因治療研究項目都是在扎耶得兒童罕見病研究中心所進行的。該中心將世界開創性的兒科研究項目和臨床護理聚集在一處，是世界范圍內專注于兒童罕見病的研究中心。自2019年投用以來， GOSH扎耶德兒童罕見病研究中心已經接診了超過10萬5千名患兒。其推動了針對兒童罕見病的新型治療方法的開發，并幫助更多來自英國和世界各地的重癥患兒。
作為基因治療領域的行業先驅者， GOSH與創新型合同研發生產組織（CDMO）ViroCell建立合作伙伴關系，共同致力于解決全球臨床試驗領域的病毒載體生產瓶頸問題。在該合作計劃中，載體的生產將在GOSH的扎耶德兒童罕見病研究中心進行。 ViroCell團隊豐富的病毒載體生產經驗，結合GOSH扎耶德研究中心先進的硬件設施，將合力破除細胞和基因療法因病毒載體短缺難以進入臨床試驗階段的發展困局。

文章圖片
與子昂健康達成國際戰略合作
2022年2月28日，第十五個國際罕見病日當天， GOSH正式與子昂健康就兒童罕見病工作達成戰略合作，雙方聯合打造的“GOSH一站式兒童罕見病國際診療專區”進駐子昂健康互聯網醫院。隨后在3月3日，雙方共同舉辦以“執子之手，共繪色彩”為主題的遠程簽約活動，正式簽署戰略伙伴關系。與會嘉賓還包括英國駐上海總領事館生命科學與醫療團隊領事代表JamesMcGuire先生、來自15個中國罕見病組織的患者代表，以及中國罕見病臨床和學術界代表。大家從各方角度分享了對于罕見病診療的觀點和期望。