1. 首頁 > 生活雜燴 > 健康養生 > >

醫保|波士頓咨詢董事總經理胡奇聰：罕見病產業兼具醫學、技術、商業價值 支付問題已到轉折點

【醫保|波士頓咨詢董事總經理胡奇聰：罕見病產業兼具醫學、技術、商業價值 支付問題已到轉折點】每經采訪人員：岳琦 每經實習采訪人員：林姿辰 每經編輯：湯輝
9月10日 ， 第十屆中國罕見病高峰論壇在杭州召開 。 會上 ， 波士頓咨詢董事總經理兼全球合伙人胡奇聰博士基于《中國罕見病產業報告》（簡稱“《報告》”） ， 對罕見病產業的價值、落地挑戰和發展趨勢進行了分析 。
胡奇聰指出 ， 目前 ， 全球已知的7000多種罕見病中 ， 僅有不到5%存在有效治療方法 ， 在中國第一批罕見病目錄囊括的121種疾病中 ， 也僅有約60%“有藥可治” 。 這意味著罕見病產業具有醫學價值 ， 存在巨大臨床需求 。

醫保|波士頓咨詢董事總經理胡奇聰：罕見病產業兼具醫學、技術、商業價值 支付問題已到轉折點
文章圖片

胡奇聰博士在論壇上演講 圖片來源：每經實習采訪人員 林姿辰 攝
但是 ， 罕見病藥物的臨床成功率并不低 。 根據《報告》 ， 在臨床Ⅰ期到獲批 ， 罕見病的臨床成功率為17% ， 是所有疾病臨床成功率8%的兩倍；臨床Ⅱ期到上市的時間和FDA平均獲批時間分別在5年以內和11個月以內 ， 而非孤兒藥的對應數據分別為6~8年和16.6個月以內 。
這一結果或獲益于各國政府對罕見病提供的快速審批通道等有利的獲批條件 ， 但也暗含了罕見病的技術價值 。 胡奇聰提示 ， 從歷史的角度看 ， 多個重要機制及重磅產品的研發均從罕見病開始 ， 并逐步擴展至患病人群更大的常見病 。 以基因治療為例 ， 其最開始就是用于眼科罕見病 ， 后來延展到腫瘤等領域 ， 發揮出更大價值 。
醫學價值和技術價值的存在催生出罕見病產業的商業價值 。 《報告》顯示 ， 2015年 ， 孤兒藥（不含腫瘤）全球市場預計達到1100億美元 ， 這一數值在2030年將升至1940億美元；而從中國市場看 ， 罕見病產業也仍處于上升期 ， 預計到2030年達到600億元~900億元 ， 占據全球市場份額約5%~7% 。
不過 ， 胡奇聰也指出 ， 目前國內罕見病產業面臨患者少、治療周期短 ， 診療能力弱、患者覆蓋成本高和保障水平低、罕見病藥物難以支付等諸多問題 。 而政府機構、企業、患者組織、醫院和醫生都是推進診療的重要力量 ， 其中 ， 醫保支付是政府支持的重要方面 ， 但仍有較大的提升空間 。
“相比發達國家 ， 我國用于罕見病支付的醫保比例并不高 ， 只有20%多 。 ”胡奇聰表示 ， 罕見病藥物對醫保基金支出的影響可控 ， 參照海內外標準 ， 約200億~400億元國家醫保年度預算可解決國內罕見病藥物的保障問題 。 考慮到中國醫保資金增速比較大 ， 未來罕見病的醫保支付可能有很大的增長；再考慮到未來罕見病醫保支付比例的提升 ， 罕見病產業的發展可能會有更大的突破 。
“2019年 ， 中國人均GDP突破1萬美元 ， 邁入‘中等收入國家’行列 ， 歷史上美國、俄羅斯、韓國等國家均實在此節點上解決高值藥物問題 。 ”胡奇聰表示 ， 從中國在罕見病的支付上已經到了轉折點 。 目前 ， 本土企業興起、產品創新提升和商業模式升級是中國罕見病產業的三大趨勢 ， 未來 ， 該產業的發展還需要政策鼓勵、資本加持和人才建設三大元素的助力 。
每日經濟新聞