2022“生物醫藥最具潛力新銳”榜單出爐!( 二 )


MammothBiosciences
專注領域:CRISPR基因編輯
MammothBiosciences是一家成立于2017年的CRISPR基因編輯技術開發公司 , 其聯合創始人之一JenniferDoudna博士是2020年諾貝爾化學獎得主 。 該公司致力于利用CRISPR基因編輯技術 , 開發潛在“best-in-class”體內和離體基因療法 , 為難治疾病帶來永久性的治愈方法 。 其專有的CRISPR平臺可以發現和改造新型Cas酶 。 這些酶具有一些特點 , 例如超小尺寸、更佳的溫度穩定性、更快的反應動力學、高保真和良好的靶向能力 , 有望幫助開發出針對多種疾病的基于CRISPR的治療和診斷方法 。
2021年9月 , Mammoth公司完成近2億美元的融資 , 將利用新型Cas酶開發基于CRISPR的多種治療和診斷方法 。 2022年1月 , 該公司還與拜耳(Bayer)宣布達成超10億美元合作 , 旨在將前者CRISPR系統與后者誘導多能干細胞(iPSC)平臺有機結合 , 開發下一代體內基因編輯療法 , 治療肝臟疾病 。
Metagenomi
專注領域:基因編輯療法
Metagenomi是一家新一代基因編輯療法研發公司 , 致力于利用下一代基因編輯系統工具箱來開發潛在的治療藥物 。 該公司的基因編輯發現與開發系統的基本策略 , 是從大量宏基因組數據開始 , 使用先進的基于人工智能的云計算 , 從大自然中發現天然核酸酶 , 再改造生成基因編輯療法 。 目前 , Metagenomi公司已經測試了數百種新的基因編輯工具 , 并驗證了它們在人類治療中的實用性 。
2022“生物醫藥最具潛力新銳”榜單出爐!
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2022年1月 , Metagenomi公司宣布完成1.75億美元的B輪融資 , 將該公司的融資總額提高到3億美元 。 本輪融資獲得的資金將用于推動該公司的主打體內和體外基因編輯項目進入臨床 。 此前 , 該公司還曾與Moderna公司達成戰略研發合作 , 專注于推進新的基因編輯系統在人體內的治療應用 。
2022“生物醫藥最具潛力新銳”榜單出爐!】NeumoraTherapeutics
專注領域:大腦疾病
NeumoraTherapeutics公司于2021年10月宣布走出隱匿模式 , 將整合數據科學和神經科學 , 為包括抑郁癥和阿爾茨海默病在內的大腦疾病開發精準療法 。 同時 , 該公司還獲得安進公司1億美元股權投資 , 并合作開發靶向酪蛋白激酶1δ和葡萄糖腦苷脂酶的研發項目 。 Neumora公司獨有神經網絡技術將整合基因組學、影像學、腦電圖、和臨床數據 , 發掘大腦疾病的內在機理 , 并且勾畫出特定患者亞型 。
根據Neumora公司官網 , 其研發管線包含7個在研項目 。 其中 , 用于治療抑郁癥的MNRA-140已經進入2期臨床試驗 , 該藥的獨特之處在于可以治療抑郁癥患者無法感受到快樂的癥狀 。 該公司將利用一種篩選技術 , 根據患者在問卷中的回答 , 生成一個數字化生物標志物 , 發現最適合這種療法的患者 。
OdysseyTherapeutics
專注領域:癌癥與炎癥性疾病
OdysseyTherapeutics成立于2018年 , 是一家開發新一代免疫調節劑和腫瘤藥物的生物技術公司 , 專注于控制驅動疾病的有效信號節點的靶標和機制 , 為患者提供具有更佳產品特征的藥物 。 該公司正在將其高度集成的整合藥物發現引擎 , 以及先進的AI計算和數據科學平臺 , 應用于傳統藥物發現方法難以成藥的高潛力靶標 , 這些靶標有可能徹底改變目前的治療范式 , 將為一些疾病中幾乎沒有治療選擇的患者帶來新療法 。
2022“生物醫藥最具潛力新銳”榜單出爐!
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2021年12月 , Odyssey公司宣布完成2.18億美元的A輪融資 , 以推進多個管線計劃 , 并進一步擴大其藥物發現平臺 , 擴展針對腫瘤學和免疫學領域的可靶向成藥基因組 。