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2022“生物醫藥最具潛力新銳”榜單出爐！( 三 )

健康知識養生常識


OrnaTherapeutics
專注領域：環狀RNA
OrnaTherapeutics公司由MPMCapital和BioImpactCapital創建于2019年 。 該公司的主攻方向是利用環形RNA的穩定性 ， 通過在T細胞中引入表達抗體嵌合受體（CAR）的環形RNA ， 在人體內直接生成CAR-T細胞療法 ， 從而避免從患者體內分離細胞、在體外進行工程化改造的繁瑣過程 。 該公司在今年5月首次公布了這一療法在動物模型中的
概念驗證數據
， 在小鼠模型中 ， 其全工程化環狀RNA（oRNA）-LNP復合體能夠達到清除癌細胞的效果 。
此外 ， Orna公司還首次使用非病毒遞送方式 ， 將編碼全長抗肌萎縮蛋白的環形RNA遞送到了人類細胞內部 ， 并且表達抗肌萎縮蛋白 。 這些數據是為杜氏肌營養不良（DMD）患者開發遞送表達全長肌萎縮蛋白的基因療法的第一步 。 該公司在今年8月獲得由默沙東（MSD）等參與的2.21億美元B輪融資 。 同月又與默沙東達成一項高達35美元的
研發合作
， 共同發現和開發基于環狀RNA的多個研發項目 。
ROMETherapeutics
專注領域：利用靶向重復基因組技術開發藥物
ROMETherapeutics于2020年成立 ， 目標是通過靶向稱為重復基因組（repeatome）的非編碼基因 ， 開發治療癌癥和自身免疫性疾病的創新療法 。 重復基因組通常處于“休眠“狀態 ， 然而當細胞處于應激狀態時 ， 它們會被激活 ， 這可能引發先天免疫系統清除受到損傷的細胞 。 ROME公司的策略是通過激活或抑制特定重復基因組 ， 激活或抑制先天免疫系統 ， 治療癌癥、感染和自身免疫性疾病等多種疾病類型 。
2022“生物醫藥最具潛力新銳”榜單出爐！
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2021年9月 ， ROME公司宣布完成7700萬美元的B輪融資 ， 從而開發靶向非編碼基因中重復基因組的新療法 ， 用于治療癌癥和自身免疫性疾病 。 目前 ， 該公司已創建了重復組學平臺 ， 并鑒定出多個可用于藥物發現的靶標 。
VersanisBio
專注領域：心臟代謝疾病
VersanisBio創立于2021年 ， 正在推進心臟代謝疾病新療法的開發 。 該公司主要項目bimagrumab是從諾華（Novartis）引進的一種針對激活素II型受體的全人源單克隆抗體 ， 可阻斷激活素A和肌生長抑制素等配體的結合 。 此前 ， 該產品已在關鍵研究中顯示出可持續有效地誘導脂肪量顯著減少 ， 而不減少瘦體量（肌肉量） ， 另外還改善了糖化血紅蛋白（HbA1c）和其他心臟代謝參數 。
2021年8月 ， VersanisBio宣布完成7000萬美元A輪融資 ， 以推進bimagrumab的臨床開發 。 目前 ， 該公司正在推進一項治療肥胖癥的2b期研究 ， 以評估該產品幫助肥胖患者減脂和改善人體成分的潛力 。
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