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患者|聚焦患者痛點 提升罕見病診療水平

2021年7月23日 ， 時逢每年一度的“國際Castleman病日” ， 由患者組織卡斯特曼之家主辦、百濟神州支持的患者關愛活動在上海舉行 。 活動旨在幫助更多公眾了解Castleman病 ， 呼吁共同關注疾病及患者所面臨的嚴峻生存挑戰 ， 多方攜手 ， 共同為這一罕見疾病患者群體匯聚希望 ， 點亮生命之光 。
當天 ， 首部聚焦Castleman病的紀錄片《五個我》正式發布 ， 近30位Castleman病患友及家屬來到現場 ， 與北京協和醫院血液內科李劍教授、復旦大學附屬腫瘤醫院病理科李小秋教授、北京大學第一醫院血液科董玉君教授、復旦大學附屬中山醫院血液科魏征教授等權威專家 ， 以及“卡斯特曼之家”主理人林琳女士、百濟神州副總裁劉焰女士共同參與紀錄片首映與關愛活動 ， 聚焦Castleman病患者痛點 ， 探討如何通過多元化社會力量 ， 切實幫助患者排憂解難 。
少數人的生存困境 ， 呼喚更多力量沖破黑暗
Castleman?。ê喎QCD）是一種較為罕見的淋巴增生性疾病 ， 也稱為血管濾泡性淋巴結增生癥或巨大淋巴結病 ， 全球范圍發病率僅約2/10萬人 。 臨床上根據腫大淋巴結分布和器官受累部位 ， 將CD分為單中心型（UCD）和多中心型（MCD） 。 作為血液領域的一類罕見疾病 ， Castleman病的癥狀表現多樣 ， 易與其他疾病混淆 ， 臨床診斷往往較為困難 。 同時 ， 由于我國目前尚且缺乏標準化的診療流程與方案 ， Castleman病患者正面臨嚴峻的生存挑戰 。
在診療過程中的多重困境 ， 導致許多患者的預后水平不佳 ， 生活質量大幅降低 。 為幫助更多人了解Castleman病患者在身體和精神上經受的雙重挑戰 ， 活動現場特別設置了互動體驗區 ， 通過診療迷宮、拼圖等創意形式 ， 直擊Castleman病患者在求醫問藥過程中時常遭遇的確診難題與曲折經歷 ， 生動直觀地呈現出患者普遍面臨的發熱、消瘦、乏力等癥狀 ， 以及由于治療導致的激素發胖、化療脫發、虛弱易感染、視力模糊白內障等副作用 。
旨在提高全社會對Castleman病的關注 ， 首部聚焦疾病并反映患者真實困境的紀錄片《五個我》在活動當天正式播映 。 影片記錄了患者從發病、就診、治療到日常護理、對抗副作用等各個階段中的挑戰與痛點 ， 將患者在診療之路上的無助和彷徨呈現在屏幕上 。 紀錄片的導演和片中的幾位患者也親臨首映式 ， 分享自己的心路歷程 ， 并為現場的患友加油鼓勁 。
參與到紀錄片創作的患友在現場分享道：“縱有疾風起 ， 人生不可棄 。 為了給更多患友傳遞治療的信心 ， 我們在這個漫長的創作過程中堅持了下來 ， 我們每個人都是一個患病的個體 ， 但當我們在一起 ， 就成為了一個整體 ， 可以相互鼓勵 ， 相互依靠 。 非常激動今天看到有這么多臨床專家 ， 公益組織和企業關注到這個疾病 ， 由衷地感謝現代科學的進步與醫學的不斷前行 ， 帶給我們更多的治療藥物和希望 。 期待能夠帶給所有患者更多的勇氣和信心 ， 揚起笑臉面對未來的治療 。 ”
沖破診療迷霧 ， 用創新照亮前行之路
針對疾病的基礎研究、診療標準化、藥物研發是推動Castleman等罕見病診療水平提升的關鍵 ， 也是擺在臨床醫生、專業力量面前亟待攻克的課題 。
“目前對于Castleman病的治療 ， 激素治療與化療是患者接觸比較多的方式 ， 病情雖然能夠得到一定程度的緩解 ， 但尚不能達到長期控制 ， 且副作用較大 ， 往往對患者的生活質量以及治療信心帶來不利影響 。 ”北京協和醫院血液內科主任醫師李劍教授介紹：“目前隨著發病機制相關研究推進以及臨床研究的開展 ， 已有證據表明單克隆抗體等新型藥物治療能夠有效改善患者預后 ， 我們相信這將推動現有診療策略和方案的改進 ， 也期待能有更多專業力量加入 ， 共同探索新的診療方向 。 ”