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患者|聚焦患者痛點 提升罕見病診療水平( 二 )


患者|聚焦患者痛點 提升罕見病診療水平文章插圖
李劍教授發言
北京大學第一醫院血液科董玉君教授指出：“作為一種高度異質性疾病 ， Castleman病的臨床和病理表現多種多樣 ， 其中 ， 多中心型往往表現為慢性、持續進展和不可治愈性 ， 同時也存在重癥風險 。 針對MCD的治療方案探索是我們在臨床上關注的重點領域 。 根據目前Castleman病發病機制研究 ， IL-6作為一種參與炎癥、免疫及造血的多效性細胞因子 ， 在多中心型患者的發病機制及臨床癥狀中發揮著關鍵作用 。 此前 ， 北京大學第一醫院參與了IL-6抗體（司妥昔單抗）的全球多中心臨床研究 ， 6年的長期隨訪數據顯示 ， 疾病控制率高達97% ， 生存率達100% ， 我們希望隨著對新治療方案的應用 ， 能早日為患者帶來希望 。 ”
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董玉君教授發言
復旦大學附屬腫瘤醫院病理科李小秋教授談到：“對于Castleman病等罕見病的診斷診療 ， 由于臨床癥狀多樣 ， 病理特征與多種疾病存在重疊 ， 使病理診斷存在著巨大的挑戰 ， 作為病理科醫生也要關注這個疾病 ， 與臨床醫生共同努力 ， 推動疾病的病理診斷 ， 幫助患者能夠通過進一步改善的病理診斷通往精準的臨床治療 。 ”復旦大學附屬中山醫院血液科魏征教授表示：“目前臨床對這種疾病的認知還在探索中 ， 相關學科臨床醫生都要更新治療理念 ， 攜手推動針對中國患者實際的臨床研究 ， 來為我國的Castleman病患者提供更為有效、精準的治療方案 ， 同時也非常希望多方積極貢獻力量 ， 攜起手來為患者提升治療獲益 。 ”
【患者|聚焦患者痛點 提升罕見病診療水平】一個都不能少！多方共筑未來希望
據統計 ， 我國約有2000多萬罕見病患者 ， 每年新增罕見病病例超過20萬 ， 是目前全球罕見病患者人數最多的國家 。 在國內 ， 這個相對“不罕見”的患者數量及其背后的千千萬萬個家庭 ， 是一個不可忽視的龐大群體 。 而對這個群體的幫扶 ， 亦是實現“健康中國2030”戰略的重要組成部分 。
Castleman病作為血液領域的罕見疾病 ， 已于2018年納入我國《第一批罕見病目錄》 。 患者組織“卡斯特曼之家”主理人林琳女士表示：“Castleman病在國內知曉率低 ， 臨床診斷困難 ， 往往被視為疑難雜癥 。 為了幫助更多患友少走彎路 ， 我們成立了患者社群 ， 希望為散落在各處的患友搭建一個專屬、專業的溝通平臺 ， 同時也期待能夠從我們患者的角度出發 ， 為疾病科普、臨床研究做出我們的貢獻 。 ”
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林琳女士分享
中國罕見病聯盟李林康理事長表示：“值此國際Castleman病日之際 ， 今天的患者關愛活動 ， 對于推動Castleman病的公眾認知提升有著重要的作用 ， 讓更多人看見罕見病 ， 這也是中國罕見病聯盟長期工作的一大目標 。 在堅持為患者服務的宗旨下 ， 我們通過與產學研醫各方的緊密合作 ， 促進治療藥物的開發應用 ， 并積極探索創新的保障制度與支付模式 ， 通過多元化的手段 ， 致力于切實維護罕見病患者的健康權益 。 ”
百濟神州副總裁劉焰女士表示：“非常感動今天能夠與各方公益力量匯聚在此 ， 面對面地聆聽Castleman病患友的心聲 ， 共同為患友們加油鼓勁 。 為更多患者帶來更可及、可負擔的高質量創新藥 ， 是百濟神州不變的初心與使命 ， 我們在關注高發疾病患者群體的同時 ， 也密切關注著少數患者群體尚未被滿足的治療需求 。 未來 ， 百濟神州將繼續攜手各界 ， 在疾病診療、臨床研究、治療藥物、疾病科普等方面形成合力 ， 共同提升Castleman病在國內的整體診療水平 ， 幫助更多患者走出困境 ， 回歸正常生活 。 ”