北京病痛挑戰公益基金會執行秘書長馬滔表示 ， 此次調查結果真實反映了目前低磷性佝僂病患者群體的生活狀態 ， 在疾病折磨和治療負擔的雙重壓力下 ， 低磷性佝僂病患者的生存現狀不容樂觀 ， 一方面需要安全有效的創新治療方案 ， 另一方面也需要切實的罕見病保障支持 ， 真正減輕患者負擔 。
創新的治療方案只有真正落地到患者的使用才能體現其價值 ， 對于低磷性佝僂病的患者 ， 下一步需要解決用得起藥的問題 。 而對于高價值罕見病藥物來說 ， 價格貴目前是用藥的主要壁壘 ， 解決這個問題的關鍵是構建多層次精準保障體系 ， 防止患者因無法支付而放棄治療 。 國家衛健委罕見病診療與保障專家委員會委員、浙江省醫學會罕見病分會候任主任委員謝俊明建議 ， 可以根據國家醫保局在罕見病領域地方探索的總體框架和政策安排 ， 以地方試點來探索1+N的模式 ， 即由政府主導 ， 多方共付（商保、慈善、民政救助、創新支付、個人支付等） ， 借助多方力量 ， 變粗放救助為精準保障 ， 最終實現藥物可及 。
新民晚報采訪人員 左妍

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