1. 首頁 > 生活雜燴 > 健康養生 > >

干細胞|國家藥監局首批基因編輯療法臨床試驗

國家藥監局首批基因編輯療法臨床試驗
采訪人員9月9日獲悉 ， 國家藥監局傳出消息 ， 北京藥企博雅輯因針對輸血依賴型%u3B2地中海貧血的造血干細胞基因編輯療法產品ET-01的臨床試驗 ， 目前已于中國醫科院血液學研究所啟動患者入組 。 它也是我國首個獲得國家藥監局批準開展臨床試驗的基因編輯療法和造血干細胞療法研究產品 。
據了解 ， 博雅輯因是一家專注于基因編輯技術轉化的全球性生物醫藥企業 ， 致力于研發針對難以根治的遺傳病和癌癥的創新療法 。
這一臨床試驗是評價ET-01治療輸血依賴型%u3B2地中海貧血安全性和有效性的臨床研究 ， 主要研究者來自中國醫學科學院血液學研究所和南方醫科大學南方醫院兒科 ， 參加機構還包括深圳市兒童醫院和廣州市婦女兒童醫療中心 。
“隨著ET-01臨床試驗參加機構的相繼啟動以及患者入組 ， 為輸血依賴型%u3B2地中海貧血患者帶來一次性治愈療法的目標更進一步 。 ”博雅輯因首席執行官魏東表示 。
據介紹 ， ET-01是一款基因編輯細胞療法研究產品 ， 用于治療輸血依賴型%u3B2地中海貧血 。
事實上 ， 地中海貧血是遺傳性溶血性貧血疾病 ， 其中輸血依賴型地貧患者需要終身依賴輸血才能維持生命 ， 如不予輸血 ， 將發生嚴重并發癥和早期死亡 。 但長期輸血導致的鐵過載 ， 也會損害患者心臟和肝臟功能 ， 導致心衰死亡和生長發育障礙 。 我國患者未滿足的臨床需求非常巨大 ， 《中國地中海貧血藍皮書》顯示 ， 中國地中海貧血基因攜帶者超過3000萬人 。
值得注意的是 ， 北京市人民政府辦公廳印發的《北京市加快醫藥健康協同創新行動計劃（2021—2023年）》提出 ， 支持生命科學領域前沿關鍵技術研究 ， 尤其是在基因編輯等基礎核心技術領域 。 北京市人民政府印發的《北京市“十四五”時期高精尖產業發展規劃》也提到 ， 未來本市將會搭建基因編輯平臺 。
【干細胞|國家藥監局首批基因編輯療法臨床試驗】就在今年 ， 國家藥監局也公開就《基因修飾細胞治療產品非臨床研究與評價技術指導原則》征求意見 。 這些無不顯示 ， 基因編輯因其有望推動疑難、罕見疾病的精準診斷和突破性治療 ， 它不僅備受各界矚目 ， 也有望造福更多患者 。