先剪切,再粘貼,無需骨髓移植,CRISPR基因編輯為免疫系統遺傳病帶來全新療法( 二 )


總而言之 , 這項研究報道了一種可以廣泛應用于人類遺傳病治療的基因編輯技術 , 并成功在患者來源細胞系和小鼠模型中糾正CTLA-4功能不全導致的免疫缺陷 , 為免疫遺傳病乃至其他人類遺傳病的治療開辟了新的道路 。
論文鏈接:
https://www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.abn5811
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