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評論丨“醫保天價藥”進醫院難，如何不放棄每一個罕見病群體？

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如何確保罕見病患者也能得到及時有效的救助 ， 已成為一道不容忽視的民生課題
2022年8月 ， 與縣醫院、縣醫保局進行了近100天的拉扯后 ， 陳竹的母親終于用上了3針治療法布雷病的藥物“瑞普佳” 。 回顧為了讓母親用上這款罕見病藥物而奔走的經歷 ， 21歲的陳竹感慨 ， “結局是美好的 ， 但過程太艱難了” 。
一句“太艱難了” ， 并不足以概括陳竹的經歷 。 早在2020年 ， 正在讀大一的陳竹 ， 有空就到省醫保局 ， 反映法布雷病患者用不起“天價藥”的無奈 ， 希望能與其他患者一起推動藥品進入國家醫保藥品目錄 。 在陳竹身后 ， 是一個命運多舛的群體——過去數年間 ， 法布雷病病友們想方設法聯系專家和媒體采訪人員 ， 嘗試著給國家醫保局、國家藥監總局寫信溝通 ， 希望能將兩款藥品引入國內 。
評論丨“醫保天價藥”進醫院難，如何不放棄每一個罕見病群體？
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↑陳竹讓患法布雷病的母親終于用上的特效藥“瑞普佳”
對于普通人來說 ， 罕見病只是一個生僻的醫學名詞 ， 但對于罕見病患者來說 ， 那不僅代表著一段痛苦的經歷 ， 而且往往意味著艱難的求醫問藥之路 。 對于陳竹和其他病友們來說 ， 治療藥物進入醫保藥品目錄 ， 一度讓他們感覺看到了曙光 ， 但他們很快就發現了更為嚴峻的現實：救命藥雖然進了醫保目錄 ， 但卻遲遲進不了醫院 。 究其原因 ， 在相關考核指標中 ， “藥占比”是醫院不得不考慮的內容 ， 那些價格昂貴的救命藥 ， 很容易因此被拒之門外 。
作為世界公認的較為先進和科學的支付方式之一 ， DRG支付（指按疾病診斷相關分組付費 ， 將疾病按照嚴重程度、治療方法的復雜程度以及治療成本的不同劃分為不同的組 ， 制定醫保支付標準）可以有效控制醫療費用不合理增長 。 不過 ， 陳竹們的遭遇也在提醒一個現實：在醫院致力于以最低成本實現最大療效的同時 ， 那些價格昂貴且適用范圍較小的罕見病藥物 ， 很可能被排除在外 ， 并因此誤傷那些罕見病患者 。 陳竹與縣醫院和縣醫保局之間的“死磕” ， 說到底都是因為錢——患者希望減輕經濟負擔 ， 醫院擔心考核指標超標 ， 而地區的醫保資金終究是有限的 。 因此 ， 陳竹的勝利不僅充滿了偶然性 ， 終究也是難以復制的 。
盡管名為“罕見病” ， 但基于國內龐大的人口數量 ， 罕見病其實并不“罕見” 。 《2022中國罕見病行業趨勢觀察報告》顯示 ， 全球目前已知的罕見病超過7000種 ， 全球罕見病患者已超過3億 ， 其中 ， 我國有近2000萬患者與罕見病作斗爭 。 如何確保罕見病患者也能得到及時有效的救助 ， 已成為一道不容忽視的民生課題 。
2021年4月 ， 國家醫保局、國家衛健委發布關于建立完善國家醫保談判藥品“雙通道”管理機制的指導意見 。 其中提出 ， 對使用周期較長、療程費用較高的談判藥品 ， 可探索建立單獨的藥品保障機制 。 盡快打通“國談藥”（即國家醫保談判藥品）進入醫院的“最后一公里” ， 是提高罕見病患者醫療保障的重要內容 。 由此 ， 需要明確醫療機構的接診原則和管理體系 ， 以此來打消他們的成本顧慮 。 更為重要的是 ， 需要進一步完善罕見病的醫療保障體系 ， 進一步減輕患者及家庭的經濟負擔 。
除此之外 ， 不妨多在啟動罕見病藥物研發的“最初一公里”上做文章 。 全球已知罕見病有7000多種 ， 這是一個巨大的未知領域 ， 同時也是一種巨大的科研機遇和市場空間 。 2015年以來 ， 國內有35個罕見疾病用藥批準上市 ， 覆蓋17種罕見疾病 ， 已上市罕見疾病用藥67%進入國家醫保目錄 ， 大大減輕了患者的用藥負擔 。 通過政策引導和資金扶持 ， 鼓勵更多企業積極研發罕見病治療藥物 ， 不僅可以確保罕見病有藥可用 ， 而且可以實現醫院降低成本壓力與患者減輕用藥負擔之間的雙贏 。