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家屬|人口基數優勢 “70萬一針”天價藥入醫保實現“零突破” 家屬：孩子腿部已變形 希望趕緊去打針

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【家屬|人口基數優勢 “70萬一針”天價藥入醫保實現“零突破” 家屬：孩子腿部已變形 希望趕緊去打針】“群里好多人激動的哭了 ， 一夜沒睡 。 “12月3日上午 ， 蕾蕾爸爸將諾西那生鈉注射液納入國家醫保的通知轉發給采訪人員 ， “等待了兩年 ， 終于官宣了 。 ”
紅星新聞2020年8月曾報道 ， 脊髓性肌肉萎縮癥是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病 ， 蕾蕾是患有脊髓性肌萎縮癥（簡稱“SMA”）患兒之一 。 而進口藥物諾西那生鈉注射液是中國首個獲批的SMA治療藥物 ， 此前卻因“一針近70萬”的高昂藥價讓大多數病患家庭望而卻步 ， 并由此引發廣泛關注 。 （此前報道：70萬一針的罕見病藥引爭議 ， 藥企回應：沒入醫保因不符合2019年談判資格）

家屬|人口基數優勢 “70萬一針”天價藥入醫保實現“零突破” 家屬：孩子腿部已變形 希望趕緊去打針
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▲山東SMA之家交流群截圖 圖據濟南時報
一年后 ， 蕾蕾爸爸和湖北群內30余位病患家屬盼來了好消息 。 據國家醫保局12月3日的最新消息 ， 經過這次國家醫保藥品目錄談判后 ， 諾西那生鈉注射液出現在2021年國家醫保藥品目錄中 ， 自2022年1月1日起正式執行 ， 這也意味著高值罕見病藥納入醫保實現了零的突破 。
快3歲的蕾蕾這一年以來 ， 身體退化得特別嚴重 ， 盡管父母每日細心看護 ， 可她的腿部已經開始變形 。 “今年住了3次醫院 ， 都是從鬼門關救回來的 。 ” 蕾蕾爸爸告訴紅星新聞采訪人員 ， 他迫不及待給河北省醫保局撥打了電話 。 雖然具體價格和報銷比例目前還未公布 ， 但蕾蕾爸爸說 ， “得打針去 ， 肯定去 。 ”
談判現場：
以中國人口基數為優勢 罕見病不“罕見”
SMA又被稱為“導致嬰幼兒死亡的頭號遺傳病” ， 它是一種常染色體隱性遺傳病 ， 通?；純旱母改付际菙y帶者 ， 患兒位于脊髓前角和下腦干中的運動神經元丟失、變性 ， 從而導致嚴重的肌肉萎縮、無力 ， 患者連普通的翻身、蹬腿、爬行都難以實現 ， 最終可能喪失行走能力 ， 并出現呼吸、吞咽障礙 。

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▲脊髓性肌萎縮癥的英文名稱Spinal muscular atrophy ， 又被稱為“嬰幼兒遺傳病殺手” 。 圖據《新醫學》雜志
作為全球首個SMA精準靶向治療藥物 ， 諾西那生鈉注射液由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研發 ， 2016年12月23日首次在美國獲批 ， 隨后該藥物在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家獲得批準用于治療SMA 。 2019年4月28日 ， 諾西那生鈉注射液在中國上市 ， 用于治療5qSMA ， 并成為中國首個能治療SMA的藥物 ， 此前該類藥物的價格一直居高不下 ， 高達近70萬元一針 。
高昂的藥價讓絕大多數SMA患者望而卻步 ， 這其中包括蕾蕾 。 快3歲的蕾蕾這一年以來 ， 身體退化得特別嚴重 ， 盡管父母每日細心看護 ， 可她的腿部已經開始變形 。 “今年住了3次醫院 ， 都是從鬼門關救回來的 。 ” 蕾蕾爸爸告訴紅星新聞采訪人員 ， 對于諾西那生鈉注射液在今年被納入醫保局 ， 他覺得蕾蕾有了“生”的希望 ， 在得知消息的下一秒 ， 他迫不及待給河北省醫保局撥打了電話 ， “他們說等文件 ， 國家是明年1月1日開始實行 ， 等了這么長時間 ， 不差這一會 。 ”雖然具體價格和報銷比例目前還未公布 ， 但蕾蕾爸爸說 ， “得打針去 ， 肯定去 。 ”
國內首家關注罕見病SMA的公益機構——北京市美兒脊髓性肌萎縮癥關愛中心相關負責人邢煥萍表示 ， 6年的堅守和努力 ， 終于在今天迎來了里程碑意義的消息 。 “今天早上我和家長們一樣 ， 激動的淚流滿面 ， 感恩心系百姓的政府和社會責任心的企業 ， 以及每一位陪伴的愛心人士 。 ”