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家屬|人口基數優勢 “70萬一針”天價藥入醫保實現“零突破” 家屬：孩子腿部已變形 希望趕緊去打針( 二 )

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家屬|人口基數優勢 “70萬一針”天價藥入醫保實現“零突破” 家屬：孩子腿部已變形 希望趕緊去打針
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▲諾西那生鈉注射液 。
據央視新聞報道 ， 諾西那生鈉注射液經過層層談判進入目錄 ， 談判中 ， 國家醫保局談判代表說 ， “我覺得我們目標是一致的 ， 而且我們都不希望套路” 。 “可能企業還要再努力……離進下一步的談判 ， 需要在千位數上 ， 還要有不小的努力 。 ”這場談判 ， 雙方進行了一個半小時 。

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通過談判視頻 ， 紅星新聞采訪人員注意到 ， 國家醫保局談判代表、福建省醫保局藥械采購監管處處長張勁妮在談判時 ， 向藥企代表稱 ， “每一個小群體都不該被放棄 ， 包括這個品種后續如果進來 。 它的空間我想中國這種人口基數 ， 中國政府為患者服務的決心 ， 其實很難再找到這樣的市場……”

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談到藥物在國內市場的優勢 ， 對外經濟貿易大學教授 ， 北京大學中國保險與社會保障研究中心研究員王國軍向紅星新聞采訪人員分析 ， 因中國人口基數大 ， 部分罕見病在我國并不“罕見” ， 所以國家在與一些藥企談判時用到“量價掛鉤”的策略 ， 即以集中、大規模采購來爭取降低藥品價格 ， 更能凸顯優勢 ， “省市醫保局都可以去談判 ， 但是以國家為談判主體的集中采購模式更有優勢 ， 因為覆蓋人群更大 ， 而藥企研制的特效藥也是針對這類人群才有效 ， 所以對他們的成本回收的吸引也越大 ， 更能換取價格上的讓步 。 ”
又一藥物上市形成市場競爭
專家稱執行落實不用擔心
普遍認知下 ， 罕見病藥物價格居高不下的原因 ， 主要在于罕見病治療藥物研發成本高 ， 研發失敗率高 ， 是全球新藥研發的高風險領域 。
諾西那生鈉注射液的研發和制造商渤?。˙ioGen）方面人士曾告訴紅星新聞采訪人員 ， 因為適用患者人群小 ， 相比于巨大的研發投入和失敗成本 ， 即使罕見病新藥幸運問世 ， 藥企的商業回報也低于非罕見病藥物 。 因此罕見病藥企在定價時需要充分考慮多方面因素 ， 譬如該罕見病領域的研發成本、藥物對患者創造的價值、企業持續研發創新的能力、對社會當前和未來的貢獻等等 。
對于部分網友提出 ， 大幅度降價是否會打擊藥企開發罕見病藥劑的動力這一疑問 ， 王國軍反而認為這會提高藥企開發藥物的積極性 。 “醫藥行業在某種程度上具有公益性 ， 企業和政府聯手打通連接更多患者的渠道 ， 還是回到了市場這個問題 ， 需求越多才能攤低成本 。 ”

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▲6月16日 ， 國家藥品監督管理局正式批準了羅氏旗下神經創新藥物艾滿欣（通用名：利司撲蘭）口服溶液用散上市
此外 ， 紅星新聞采訪人員注意到 ， 此次談判成功的一個重要促成因素或許與今年上市的另一款藥物有關 。 據6月17日 ， 國家藥監局官網顯示 ， 羅氏旗下神經創新藥物艾滿欣口服溶液用散獲批 ， 可用于治療2月齡及以上患者的脊髓性肌萎縮癥（SMA） 。 60mg/瓶零售價定在6.38萬元 ， 加上贈藥 ， 年費用65萬元 。 這是首個在中國獲批治療SMA的口服疾病修正治療藥物 ， 其價格優勢也給國內SMA患者和家庭帶來了新選擇 。
早在2020年6月17日 ， 國家藥品監督管理局正式授予羅氏（Roche）用于治療罕見病SMA的創新藥物Risdiplam優先審評資格 。 北京市美兒脊髓性肌萎縮癥關愛中心相關負責人邢煥萍此前曾向紅星新聞采訪人員表示 ， 該藥物如果成功上市 ， 期待能跟諾西那生鈉注射液形成良性競爭 。