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運動|一針70萬孤兒藥降價超60%，為什么罕見病藥進醫保如此重要？

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運動|一針70萬孤兒藥降價超60%，為什么罕見病藥進醫保如此重要？

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12 月 3 日 ， 2021 國家醫保藥品調整目錄正式落定 。
此次醫保藥品目錄調整 ， 共計 74 個新增藥品進入目錄 ， 11 個藥品被調出目錄 。
新增藥品中 ， 包含 7 個直接新增的非獨家藥品 ， 以及 67 個談判新增的藥品 ， 后者平均降價 61.71％ 。 截止發稿 ， 尚未有新增藥品的原價格及進入醫保目錄后的價格公布 。
據悉 ， 上述新納入藥品涵蓋腫瘤、慢性病、抗感染、罕見病、婦女兒童等用藥 ， 共涉及 21 個臨床組別 。
調整后 ， 2021 年國家醫保藥品目錄內藥品總數為 2860 種 ， 其中西藥 1486 種 ， 中成藥 1374 種 。 目錄內中藥飲片仍為 892 種 。 新版醫保藥品目錄將于 2022 年 1 月 1 日執行 。

每年的醫保藥品目錄調整 ， 罕見病藥（又稱 \" 孤兒藥 \"）進醫保尤其受到公眾關注 。
這一方面是因為 ， 盡管罕見病的發病率低 ， 但由于我國龐大的人口基數 ， 因此罕見病患者的數量不少 。 據估計 ， 我國罕見病患者人數約為 1680 萬 。
另一方面 ， 罕見病因診療較為復雜 ， 治療效果不明確 ， 且國內罕見病藥較為短缺、價格高昂、依賴進口 ， 導致罕見病患者的治療需求難以得到滿足 。
巨大的患者基數 ， 亟待填補的用藥需求 ， 加上普遍高昂的藥費 ， 讓罕見病藥進醫保成為相關患者乃至社會公眾期待的事情 。
今年 ， 有 7 種罕見病藥被納入醫保目錄 ， 包括治療血友病的人凝血因子Ⅸ、治療遺傳性血管性水腫的醋酸艾替班特注射液、治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的諾西那生鈉注射液、治療多發性硬化的氨吡啶緩釋片、治療法布雷病的阿加糖酶 α 注射用濃溶液、治療降血脂的依洛尤單抗注射液、治療甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病的氯苯唑酸軟膠囊 。
【運動|一針70萬孤兒藥降價超60%，為什么罕見病藥進醫保如此重要？】其中 ， 治療 SMA 的諾西那生鈉注射液 ， 因一針近 70 萬元、每年 6 針 420 萬元的價格 ， 被視為首個拿到醫保 \" 入場券 \" 的高值罕見藥物 。
另外 ， 治療法布雷病的阿加糖酶 α 注射用濃溶液 ， 也因年費用百萬而廣受關注 。
如果以平均降價 61.71％的比例來計算 ， 這兩款藥物的年費用將分別降至 160 萬元、38 萬元 。
這兩款藥物分別由外資醫藥公司渤?。˙iogen Idec）、武田（Takeda）研發生產 。
2016 年 ， 諾西那生鈉獲得美國食品藥品管理局（FDA）批準 ， 成為世界上第一個治療 SMA 的特效藥 。 三年后 ， 也就是 2019 年 ， 諾西那生鈉注射液在國內獲批上市 。
彼時 ， 這款藥物為國內治療 SMA 的唯一一款藥物 ， 需要患者全部自費 。 去年 ， 諾西那生鈉曾因 \" 國內 70 萬元一針 ， 國外 280 元一針 \" 而引發爭議 。
根據《中國 SMA 患者生存現狀報告白皮書》 ， 目前中國 SMA 患者數約 3 萬人 。 諾西那生鈉納入醫保后 ， 藥物的市場滲透率和占有率將極大提升 。
而武田的阿加糖酶 α 注射用濃溶液（瑞普佳）于去年 8 月獲批進入中國 ， 該藥被列入《第二批臨床急需境外用藥》 。
國內價格高昂 ， 患者需求大且急迫 ， 都成為推動上述罕見藥進入醫保的重要動力 。
不過 ， 由于罕見病藥的研發成本高 ， 對于藥企來說 ， 大幅降價進醫保的確是一件需要仔細斟酌和考量的事情 。 讓藥企具有的合理利潤區間 ， 避免挫傷藥企創新藥物的積極性 ， 同樣也是價格談判過程中的考慮因素 。
根據 2018 年國家衛健委等五部門聯合發布的《第一批罕見病》目錄 ， 我國官方認定了 121 種罕見病 。 迄今為止 ， 121 種罕見病中 ， 在中國上市且有相應適應癥的藥品 50 余種 ， 納入醫保藥品目錄的有 40 余種 。