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天價|70萬一針“天價藥”納入醫保，河南SMA患兒父親喜極而泣：看到光明了

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脊髓性肌萎縮癥 ， 是罕見病中的常見病 。 如果不及時進行治療 ， 超八成以上的患病嬰兒都將在未滿周歲前死亡 。
不幸得上這種“基因病” ， 患兒會頻繁進出ICU ， 小小年紀坐上輪椅 ， 其父母要隨時做好“白發人送黑發人”的準備 。
最近 ， 治療該病的“天價藥”諾西那生鈉注射液 ， 被正式納入了醫保 ， 家長們喜極而泣 。
許多因費用高昂而放棄用藥的患者家長 ， 重新燃起了希望：即使向死而生 ， 依然充滿光明 。
【“天價藥”納入醫保 ， 年花費將從上百萬降至十萬】
“喜極而泣！”“睡著都能笑醒了！”……
好消息傳來 ， 許多患兒的家長群沸騰了 ， 不少家長在群里表達激動的心情 。

天價|70萬一針“天價藥”納入醫保，河南SMA患兒父親喜極而泣：看到光明了
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2021年國家醫保目錄藥品談判現場
幾乎同一時間 ， 王怡珍的手機也開始不停振動 ， 打開一看 ， 一條又一條 ， 都是患兒家屬分享喜訊的消息 。
作為河南中醫藥大學一附院兒童腦病診療康復中心的主治醫師 ， 王怡珍接診過太多罕見病患兒 ， 這一刻 ， 她與患兒家屬感同身受：“確實很激動 ， 感謝國家和政府的努力 ， 這意味著更多患兒家庭能夠承擔起藥費 ， 更多患兒可以受益 。 ”
此次國家醫保目錄藥品談判 ， 被大眾稱為“天價藥”的“諾西那生鈉注射液” ， 最終以低于3.3萬元每針的價格成交 。 而在最初 ， 這款藥的價格將近70萬元 ， 隨后又在2021年降至55萬元 。
諾西那生鈉注射液 ， 用于治療脊髓性肌萎縮癥（Spinal Muscular Atrophy ， 簡稱SMA）這種罕見病 ， 是一種常染色體隱性遺傳性疾病 。 其病因主要和遺傳缺陷有關 ， 患者的父母雙方如果都是致病基因的攜帶者 ， 孩子就有可能“先天”患病 。
該病主要表現為肢體、軀干的無力和萎縮 ， 嚴重者影響到呼吸及吞咽的相關肌肉 ， 會出現呼吸困難、吞咽困難 ， 但不影響患兒的認知和智力 。 如果不及時進行治療 ， 超八成以上的患病嬰兒 ， 都將在未滿周歲前死亡 。
王醫生介紹：“其實 ， 此前幾年 ， SMA在國內沒有藥物治療 ， 直到2019年2月 ， 諾西那生鈉在中國上市 ， 改變了中國SMA患兒無針對性藥物治療的狀況 。 ”
在SMA沒有治療藥物的時候 ， 很多孩子僅僅只能得到疾病的診斷 ， 發病早的孩子臨床癥狀重 ， 家長不得已選擇放棄；臨床癥狀相對穩定的 ， 很多家長會選擇康復治療以及中醫中藥治療來延緩病程的進展；一些有條件的家長 ， 會帶孩子到國外用藥治療 。
諾西那生鈉的給藥方式很復雜 ， 大致來說 ， 第一年需要6針 ， 后續每年需要3針 ， 且需要終身用藥 。
此前 ， 加上藥企贈藥、相關基金會項目扶持等措施 ， 患者家庭每年自費至少也得上百萬元 。 有業內人士表示 ， 此次納入醫保后 ， 患者家長每年的自費費用將大幅降低 ， 大概率可控制在十萬元以內 。
【湊夠70萬卻錯過救治時機 ， 眼睜睜看孩子離去】
在兒童腦病診療康復中心 ， 診斷的SMA患兒發病早晚、臨床嚴重程度不一 。
有些孩子出生后就顯現出異常 ， 可能會出現嚴重的臨床表現 ， 多次進出ICU治療；有些到3歲左右才出現癥狀 ， 一般發病越早 ， 臨床癥狀越重 ， 越容易累及呼吸肌 ， 出現呼吸方面的問題 ， 繼而影響生命 。
曾經 ， 諾西那生鈉注射液的“天價” ， 擋住了大多數工薪階層家庭患兒的治療路 ， 給家長留下了永遠的遺憾 。
去年的某天 ， 一輛救護車載著一位SMA患兒呼嘯而至 ， 這是一個出生剛四個月的小男孩兒 ， 進入醫院進行評估后 ， 男孩兒的心肺功能、營養狀況等指標都非常差 ， 整個人看上去就是“皮包骨” ， 軟趴趴地躺在病床上 ， 小小的身體讓人心疼不已 。