“我的孩子有救了！我們盼了多少年 ， 終于盼到了……”
近日 ， 原本70萬1針的天價藥諾西那生鈉注射液 ， 正式納入國家醫保 ， 全國SMA（脊髓性肌萎縮癥）患兒家長都喜極而泣 。
國家醫保局談判代表張勁妮也表示“談判桌上我們作為甲方 ， 這么卑微真的很難 。 但我們對價格的底線不能讓步 ， 每一個小群體都不應被放棄……我覺得我剛眼淚都快掉下來了 。 ”


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01每一個小群體都不應該被放棄
據悉 ， SMA全稱SpinalMuscularAtrophy脊髓肌萎縮癥 ， 是一種致亡、致殘極高的神經肌肉病 。 主要是因關鍵遺傳物質“運動神經元存活1號基因SMN1”缺失 ， 而導致運動神經受損死亡、全身肌肉萎縮、骨骼脊柱變形的遺傳病 。 SMA通常在1歲內發病 ， 未經干預的話 ， 90%以上的患兒壽命不超過2歲 。
綜合我國新生兒數據來看 ， SMA發病率約為萬分之一 ， 但每40-50個成年人中就有1人攜帶這種基因 。 只要家里有一個這樣的孩子 ， 就足以砸鍋賣鐵、傾家蕩產 。 2019年 ， 全球首個治療脊髓肌萎縮癥（SMA）的靶向藥物正式在我國獲批上市 ， 定價69.97萬 。 每個患兒一年需用藥6次 ， 次年用藥3次且需終身用藥來算的話 ， 每年花費至高達420萬 ， 最少也要210萬 。


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現在一針降到33000元 ， 患者家長表示 ， “6針花費不到20萬 ， 再除去醫保報銷的一部分 ， 每年只需10萬 ， 相當于價格降低了20-40倍 。 ”目前 ， 我國新生SMA患兒每年預估增加1200人 ， 總人數近3萬人 ， 這次降幅將為6萬個家庭帶去希望 。
02天價藥95%的降幅 ， 并非首次出現
在長達1個半小時 ， 來回9輪的報砍價中 ， 諾西那生最終以33000元每針 ， 降幅高達95%的價格納入醫保 。 消息一經傳出 ， “山東SMA之家康復交流群”沸騰 ， “終于等到了”、“我的孩子有可以活著了”、“哭完后滿臉都是笑容”、“孩子的病我們能治得起了”……大家刷屏表達著激動 。


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【“我的孩子有救了”！70萬1針天價藥入醫保，9輪砍價降至3萬】從天價到白菜價 ， 高達95%的降幅讓人們為之稱贊 ， 但這并非孤例 。 僅今年國家醫保藥品目錄中 ， 就有74種藥品新加入進來 。 之前很多天價藥降幅均高達60%-80%！此外 ， 這種腰斬式的降價幅度在“艾木茵”等企業自主研發的抗老生物科技中同樣存在 。
國外曾有試驗證實 ， 對生物體外源注射“艾木茵”類物質 ， 可通過維持其端粒酶長度 ， 并將表觀老化指標如毛發量、光澤度、四肢靈活度等提升到青年時期 。 起初僅有國外發酵法研產 ， 單克高達2萬 ， 一年要花100多萬 。 但國內全鏈條酶法技術落地后 ， 價格下降近90% ， 綜合京貓等通用途徑來看 ， 目前已有10萬中老年能夠觸及 ， 這或幫助他們提升老年身體質量 。


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03科學技術飛速發展 ， 重病治療迎來“黃金期”
近年來 ， 隨著我國科學技術飛速發展 ， 經濟水平提升 ， 各種腫瘤、罕見病和老年退行疾病的治療手段相繼出現 。 除本次納入醫保的諾西那生鈉 ， 前不久首個CAR-T也正式獲批上市 ， 首例應用患者也已成功出院 。
還有基因工程技術、干細胞技術等也都實現了一定程度的發展 。 去年諾貝爾化學獎被頒給基因工程技術的兩位科學家 ， 這意味著人們不僅可以從基因上治療某些罕見病 ， 未來還可能幫助人們實現不老的想法 。

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