特效藥|偉哥可治療老年癡呆?為何23年146個特效藥全部試驗失敗?( 四 )


所以,最重要的是研究清楚,西地那非到底是如何影響AD的發病的?
克利夫蘭診所的研究人員通過體外實驗,以研究西地那非是否會影響模擬的AD神經元。他們使用了iPSC(induced pluripotent stem cells,誘導多能干細胞)神經元模型,這是一種AD患者的干細胞生成的神經元模型。這些神經元在體外成熟后,研究人員就用西地那非處理其中的一些神經元。
相較于對照組的結果,研究人員發現經西地那非處理后可以促進神經元生長,并且減少tau蛋白的過度磷酸化。

特效藥|偉哥可治療老年癡呆?為何23年146個特效藥全部試驗失?。?
onload=
文章插圖
▎領導該項研究的的Dr. Feixiong Cheng(程飛雄)。是克利夫蘭診所助理教授和系統藥理學家。他曾在山西科技大學、華東理工大學就讀。是一名受過訓練的計算生物學家,利用人工智能和網絡醫學預測藥物靶點并了解疾病機制。
當然,這只是簡單的體外實驗,體外實驗有效跟體內實驗有效、再跟臨床應用有效之間,還是間隔著許多道鴻溝的。因此研究人員決定開展一項II期臨床試驗,以對西地那非與AD發病率之間的關系進行更加全面的研究。
最后,由于目前缺乏臨床試驗數據,西地那非(偉哥)離很多人認為的AD「特效藥」可能還有很遠的距離,我個人持比較謹慎的態度。
但是,克利夫蘭診所的這個研究,我認為意義其實是超出AD本身的,這個研究方法才是更值得我們借鑒的。在某個疾病的藥物從頭研究難度很大、屢戰屢敗時,從老藥中進行篩選可能是更有效率的一個方法,這個方法可以用于其他神經退行性疾病、罕見病以及腫瘤藥物的篩選。
藥物研發速度的加快,可以讓那些深處困境的人們更早看到希望。