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北京協和醫院|等待1月1日，罕見病人的希望還“罕見”嗎？( 四 )



北京協和醫院|等待1月1日，罕見病人的希望還“罕見”嗎？
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浙大二院罕見病診治中心主任 吳志英：全球的七千到八千種，這是大家都公認的數據，我們中國也有這么多病種，并不是說中國只有121種病，不是的，中國也有這么多病。這121種當時是經過專家討論以后列下來的，就是針對一些，一個是可診可治的，還有就是相對常見的，就是我們能夠盡快解決問題的罕見病。
面對已經獲得了診斷、邁過了“確診關”的罕見病患者，臨床醫生并不希望他們被拒之門外，但“治療困難”始終是擺放在醫學面前的現實障礙。列入中國罕見病目錄的121個病種中，47種全球沒有治療藥物；16種境外有藥、境內無藥；最終國內有明確治療藥物的僅36種。
罕見病患者：這個叫腓骨肌萎縮癥，剛剛配了藥，應該今天開始吃上了，我想這是長久戰，應該一直要吃，但是這個病沒有特效藥。

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罕見病患者家屬：多系統萎縮，罕見病也沒有特別好的方案，現在還是以改善癥狀為主，沒有特效藥。

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浙大二院罕見病診治中心主任 吳志英：研發一個新藥非常困難，你真正像國外那些大的藥物公司，你研發一個新藥都是幾十個億甚至上百個億美元，你要投入這樣子的經費，你可能才會研發一個新藥出來。而且你就是投入了這么多的經費進去，最后研發的藥物是失敗的。
針對罕見病的具體病種研制新藥，對藥企而言是一個高投入的過程。即便攻克了技術難關，讓罕見病的小群體“有藥可治”，接下來，向基數較小的罕見病群體回收研發成本，又使其不得不面臨“用藥貴”的困境。

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浙大二院罕見病診治中心主任 吳志英：罕見病的藥物為什么貴，你平均一下，你的分母很小。一個是貴的原因，另外一個就是為什么研發少的原因，這是總體來說，就是性價比不夠高。但在我作為一個醫生來說，我們不會去管這些的。我們能管的，我們就希望你要盡快有藥物出來，就希望這個藥能夠降下來，要想盡各種各樣的辦法。你不管是進入醫保還有社會的捐獻。

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目前中國有40余種罕見病治療藥被納入醫保藥品目錄，其中，今年通過談判納入的就有7種。在基本醫保領域，上個月的醫?！办`魂砍價”讓不少罕見病群體看到了希望。

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國家醫保局醫藥服務管理司目錄處處長 張西凡：從提升保障水平的角度，我們希望更多的罕見病治療用藥進入目錄，更好地滿足患者的基本用藥需求，但其實大家也都知道，我們基本醫保制度定位就是保障基本，因此必須堅持盡力而為、量力而行。
在基本醫保保障能力有限的情況下，為了維護醫?；鸢踩荒軐ⅰ氨；尽痹O為優先項，但在面對每一個不該被放棄的罕見病小群體時，社會更應探索構建更多元的保障體系。
國家醫保局醫藥服務管理司目錄處處長 張西凡：同時這幾年我們也支持一些地方，通過商業健康保險，通過慈善救助等方式，緩解這個罕見病患者的費用負擔，這也是發揮社會力量，在醫療保障領域的一個探索。
一提罕見病，大家看到罕見兩個字，就以為人數非常少，其實這個罕見，只是指在整個人群當中，發病比例不大，但如果把所有罕見病的患病人都加起來，全國2000萬，您說小嗎？而且中國現在每年罕見病患者還以20萬的數字在增長，這同樣不小，更何況一個人的生命也是生命，我們也該以人為本，這就需要包括藥物研發、觀念改變、確診的水準等等加在一起全社會的進步。下周六，1月1日，最新版國家醫保藥品目錄就要執行了，對于很多罕見病的患者來說，這就是光，但愿在2022，2023這樣的光更大更亮。