疾病|干細胞移植療法:在7種難治性自身免疫性疾病的臨床研究進展


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疾病|干細胞移植療法:在7種難治性自身免疫性疾病的臨床研究進展

如果說 , 將我們的身體比作一個國家 , 那么我們的免疫系統便是保家衛國的軍隊系統了 。 免疫系統龐大復雜 , 遍布我們的身體 , 護衛著我們的健康 。
而自身免疫系統一旦出了問題 , 將自身健康的細胞也誤認為是外來物進行攻擊 , 我們的各種器官便都會被損壞 。 這就好比國家內亂、軍隊“政變” , 最后“城池”被毀、家園與人民遭殃 。 人體的各種器官都被自己的免疫系統攻擊 , 遭受毀損 。

自身免疫性疾病 (ADs) :是指機體對自身抗原發生免疫反應所引起的自身組織損害 , 還可引起外周和中樞免疫耐受異常 , 其產生的自身免疫性T細胞和B細胞可致組織損傷和功能喪失 。


迄今為止人類已經發現了超過80種自身免疫性疾病 , 許多常見疾病均為自身免疫性疾病 。 嚴重的自身免疫性疾病包括多發性硬化癥 (MS)、系統性硬化癥 (SSc)、系統性紅斑狼瘡 (SLE)、類風濕性關節炎 (RA)、克羅恩病 (CD) 及幼年特發性關節炎 (JIA)、強直性脊柱炎(AS) 。
眾所周知 , 大部分自身免疫性疾病屬于難治性疾病 , 現有的治療手段(主要使用激素治療 , 毒副作用較大)對這些疾病只能控制病情進展或緩解癥狀 , 基本無法根治 。
干細胞:合適的“調停者”
造血干細胞移植 (HSCT) 具有重要意義 。 HSCT用于治療ADs旨在消除自身免疫性細胞 , 進行自我耐受的免疫重建 。 歐洲血液和骨髓移植協會(EBMT)目前登記有3000多項HSCT治療多種嚴重ADs的臨床研究 。
對于自身免疫性疾病 , 造血干細胞(HSCT)可以在自身免疫性疾病的發病機制環節發揮作用 , 主要作用機制如下:
淋巴細胞減少及胸腺生成在免疫重建中的作用:有研究表明 , 移植后的T細胞重建是淋巴細胞減少誘導的 , 在淋巴細胞減少時通過擴大穩態細胞因子和抗原刺激作用 , 可推動外源性T細胞群增殖 。
調節性T細胞在免疫重建中的作用:有研究表明 , 在蛋白多糖誘導的關節炎小鼠模型中 , 調節性T細胞對于預防疾病復發有重要作用 , 作為移植物來源的T細胞具有增強免疫抑制的功能 。

干細胞治療自身免疫性疾病現狀
①干細胞在治療多發性硬化癥 (MS)方面:MS是一種中樞神經炎癥性疾病 , 大腦和脊髓神經細胞的局部炎癥導致脫髓鞘損傷 , 進而抑制了軸突傳遞的能力和神經細胞之間的信號 , 導致永久性損傷 。
瑞士的一項研究發現 , 48例接受HSCT治療的MS患者中 , 41例平均隨訪時間為47個月 , 87%患者五年內無復發 , 核磁共振情況無事件生存率為85%;利用擴展殘疾狀態評分量表 (EDSS) 評分顯示無進展生存率為77% , 無復發生存率為68% , 且未發生與治療相關的死亡事件 。
【疾病|干細胞移植療法:在7種難治性自身免疫性疾病的臨床研究進展】②干細胞在治療系統性硬化癥 (SSc) 方面:SSc是一種以發生炎癥、彌漫性血管病變和各種內臟器官過度纖維化為特征的疾病 。