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諾西那生|“70萬元一針”進醫保！在廣東打出第一針

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昨天（1月1日）上午9時許 ， 在中山大學附屬第一醫院神經一科的治療室里 ， 29歲的患者 杜先生撩起衣服 ， 側臥在床上 ， 準備接受腰椎穿刺 。 即將注射到他體內的 ， 是曾因“70萬元一針”而備受社會關注的脊髓性肌萎縮癥（SMA）治療藥物諾西那生鈉 。

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昨天 ， 《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2021年）》正式實施 ， 諾西那生鈉等7種罕見病藥品被正式納入醫保 。 “入?！笔兹?， 廣東、北京、上海、浙江、四川、山東、湖南、湖北、福建、江西、河南11個省市的醫院里有近20位SMA患者將接受諾西那生鈉治療 。 杜先生就是其中一員 。

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諾西那生鈉注射液
現場：
“每一滴藥物都是寶貴的”
“再把頭往胸口那邊靠一點 ， 背再拱起來一點 。 ”中山大學附屬第一醫院神經科主治醫師 利婧逐步指引杜先生調整體位 。 杜先生左側臥在床上 ， 屈膝抱團 ， 暴露出腰椎 。

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腰椎穿刺
“背部和床盡量保持垂直 ， 針刺進去的時候稍微斜一點 ， 慢慢地往上……”中山一院神經科主任醫師、教授 張成來到現場指導 。
另一邊廂 ， 醫生 徐睿愷已經在醫院藥房整裝待發 。 他手上有一個保溫箱 ， 里面是被低溫冷凍保存著的諾西那生鈉注射液 。 “可以把藥拿過來了 。 ”沒過多久 ， 他收到了送藥的指令 。
針尖扎進入身體 ， 杜先生攥緊拳頭 。 “放松一點 ， 正常呼吸 ， 肚子別緊張 。 ”醫護人員繼續耐心地引導 。
腰椎穿刺完成 ， 主治醫師 何若潔把注射液從冰冷的保溫箱里取出來 ， 握在手心里 ， 把注射液復溫到25攝氏度左右 。 2分鐘后 ， 測溫槍顯示注射液的溫度已經合適 。
利婧和何若潔兩人配合 ， 用注射器將5毫升的諾西那生鈉注射液從小瓶子里吸出來 。 “這一步要特別小心 ， 每一滴藥物都是寶貴的 ， 要盡量都吸到針管里來 。 ”
全部吸取出來后 ， 利婧緩緩把注射液注入杜先生體內 ， 完成了此次治療 。 注射后 ， 杜先生要在床上躺臥6小時 ， 避免引起顱內低壓 。
SMA是一種罕見病 ， 患者可能逐漸感到肢體無力 ， 而且情況會越來越差 ， 難以逆轉 。 “從12歲就開始感覺運動有點乏力 ， 到2015年確診這個病以后 ， 每年都會感覺自己的力量變差 。 ”杜先生說 。 如果不接受治療 ， SMA患者的肌肉力量可能逐步退化 ， 最終因為呼吸或者吞咽等出現問題而導致感染、死亡 。
【諾西那生|“70萬元一針”進醫保！在廣東打出第一針】諾西那生鈉是一種反義寡核苷酸類藥物 ， 能精準靶向針對SMA的致病原因 ， 讓人體產生更多的運動神經調節蛋白 ， 有效改善患者運動、呼吸等重要功能、提高生存率 。
2019年2月進入中國時 ， 諾西那生鈉注射液一針定價69.97萬元人民幣 ， 患者需要在前63天注射4針 ， 往后每4個月注射1針 ， 終身用藥 。
背后：
這是高價值罕見病藥物首次“入保”
SMA屬于罕見病 ， 在新生兒中患病率約為萬分之一 ， 較小的患者群體和巨大的研發費用 ， 讓諾西那生鈉成為一類備受關注的高值罕見病藥 。
2021年12月3日 ， 國家醫保目錄調整結果“官宣” ， 7款罕見病治療藥物進入醫保目錄 ， 其中就包括諾西那生鈉 。